바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

24개월 동안 지속적인 운동능력 평가점수 개선 확인.."일정수준 이상 개선되지 않는 기존 SMA 치료제 한계 극복 가능성"

스칼라락(Scholar Rock)의 마이오스타틴(myostatin) 항체 ‘아피테그로맙(apitegromab)’이 척수성 근위축증(SMA) 환자를 대상으로 한 2년간의 장기 임상에서 효능이 지속적으로 개선되는 결과를 냈다. 스칼라락은 많은 빅파마가 실패한 마이오스타틴(myostatin) 저해제 부문에서 아피테그로맙으로 유일하게 긍정적인 결과를 내고 있는 회사다.

SMA 치료제로 ‘스핀라자(Spinraza, nusinersen)’, ‘졸겐스마(Zolgensma, onasemnogene abeparvovec)’, ‘에브리스디(Evrysdi, risdiplam)’ 등 유전자를 타깃으로 한 약물이 사용되고 있는 상황에서 이번 아피테그로맙의 임상 결과는 SMA 치료제에 마이오스타틴 항체라는 새로운 옵션의 가능성을 보여주는 결과다.

스칼라락은 지난 17일(현지시간) 마이오스타틴 항체 아피테그로맙으로 진행한 척수성 근위축증 임상2상 결과를 공개했다.

이번에 공개한 데이터는 보행이 불가능한 2~21세의 제 2, 3형 SMA 환자 35명을 대상(코호트 2, 3)으로 24개월동안 아피테그로맙의 효능 및 안전성을 확인한 결과다(NCT03921528). 임상에서 환자들은 기존 SMA 치료제인 스핀라자와 함께 4주에 한번 아피테그로맙 20mg/kg 혹은 2mg/kg 용량을 투약받았다. 아피테그로맙 2mg/kg 용량을 투약받은 10명의 환자는 첫 12개월 동안 2mg/kg 용량을 유지했으며, 환자의 상황에 따라 20mg/kg 용량으로 변경해 투약 시작 후 24개월의 시점에서는 모든 환자가 20mg/kg 용량을 투약받았다.... <계속>