바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

[ISTH 2023]희귀 혈액응고질환 전임상 약물 ‘GC1126A’ 구두발표, A·B형 혈우병 ‘TFPI 항체’ 1상 포스터

GC녹십자(GC Biopharma)는 지난 24~28일 캐나다 몬트리올에서 열린 국제혈전지혈학회(ISTH 2023)에서 희귀출혈질환 관련 치료제 파이프라인 개발 현황을 발표했다고 29일 밝혔다.

이번 학회에서 GC녹십자는 전임상에서 개발중인 혈전성 혈소판감소성 자반증(thrombotic thrombocytopenic purpura, TTP) 치료제 후보물질 ‘GC1126A’에 대한 구두 발표와, 임상1상에서 개발중인 A, B형 혈우병 TFPI 항체치료제 후보물질 ‘MG1113’에 대한 포스터 발표를 진행했다.

혈전성 혈소판감소성 자반증(TTP) 치료제로 개발중인 GC1126A는 ADAMTS13 변이 단백질(mutein)로, ADAMTS13 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 물질이다. 이번 발표에서 GC1126A은 질병 마우스모델에서 기존 경쟁약물인 사노피(Sanofi)의 ‘카블리비(Cablivi, caplacizumab)’ 혹은 야생형 ADAMTS13(WT-ADAMTS13) 대비 효능 바이오마커를 빠르게 개선했으며, 높은 활성도 유지력을 나타냈다.

TTP는 전신에서 작은 혈전이 형성되어 뇌, 심장 및 신장과 같은 주요 기관으로의 혈액 흐름이 차단되는 희귀 혈액응고질환으로, 혈장교환술(plasmapheresis) 등 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 대부분 사망에 이르는 치명적인 질환이다. 발병 기전은 폰빌레브란트인자(von Willebrand factor, vWF)를 불활성화시키는 절단효소(protease)인 ADAMTS13의 결핍 또는 자가항체(autoantibody)로 인한 기능저하로 알려져 있다.

이번 학회에서 GC녹십자는 TFPI(tissue factor pathway inhibitor) 항체인 MG1113의 안전성 및 내약성 등을 연구한 임상1상 결과도 포스터로 발표했다. MG1113은 외인성 경로의 억제인자인 TFPI에 결합해 혈액응고를 촉진하는 A, B형 혈우병 치료제 후보물질이다. 기존 혈액응고인자 8번(Factor VIII, FVIII) 대체요법과 달리 피하주사(SC)로 투여해 환자 편의성도 개선될 것으로 회사측은 기대하고 있다.

이번 임상1상은 건강한 일반인 코호트와 혈우병 환자 코호트 등 2개 그룹에 대해 약물의 안전성 등을 평가했다. 일반인 대상 코호트는 박지영 고려대 안암병원 임상약리학 교수가, 혈우병 코호트는 한정우 연세암병원 소아혈액종양학 교수가 각각 맡아 진행했으며, 임상의 약물 단회투여 연구에서 MG1113은 2개 코호트 모두 3.3mg/kg까지 좋은 안전성 프로파일을 나타냈다.

한 교수는 “MG1113은 국내 혈우병 신약이자 항체 기반 치료제로서, 피하투여의 장점 등 보다 개선된 치료 환경을 제공할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

한편 GC녹십자는 지난 2월 미국 카탈리스트 바이오사이언스(Catalyst Biosciences)로부터 A, B형 혈우병 글로벌 임상3상 단계에 있는 재조합 FVIIa 약물 ‘MarzAA(Marzeptacog alfa)’를 포함한 3개 에셋을 인수한 바 있다.