바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

“국내서는 성인 ALL CAR-T 부재”..내년 상반기 임상1상 완료 목표

큐로셀(Curocell)이 CD19 CAR-T ‘안발셀(anbal-cel, 안발캅타진 오토류셀)’의 임상개발 적응증을 급성림프구성백혈병(ALL)으로 넓힌다.

큐로셀은 안벨셀의 첫 번째 적응증으로 연내 미만성거대B세포림프종(DLBCL) 대상 임상2상을 연내 완료하고, 내년 하반기 국내 신약허가를 신청할 계획이다. 이러한 가운데 안발셀의 ‘first-in-human’ 임상에 들어간지 2년만에, 국내에서 의료적 미충족수요를 가진 신규 ALL 적응증에서 효능 용량을 평가하기 위한 임상1상을 개시한 것.

큐로셀은 26일 재발성 또는 불응성 성인 급성림프구성백혈병(ALL) 환자를 대상으로 안발셀의 임상1상에서 첫 환자 투약을 마쳤다고 밝혔다.

안발셀은 억제성 면역관문분자인 PD-1과 TIGIT 발현을 줄인 자가유래(autologous) CD19 CAR-T이며, 큐로셀의 OVIS™(Overcome Immune Suppression) 기술이 적용됐다.

이번 임상은 안발셀의 안전성과 최대내약용량(MTD), 예비효능을 평가하기 위한 것이다. 큐로셀은 10명이내의 재발성 또는 불응성 성인 ALL 환자를 대상으로 안발셀을 저용량, 중간용량, 고용량의 3개 코호트로 구분해 투약하게 된다. 임상1상은 내년 상반기 완료될 것으로 예상된다.

이번 임상은 삼성서울병원, 서울아산병원, 서울성모병원, 신촌세브란스병원, 서울대학교병원 등 국내 빅5 병원이 모두 참여한다.

성인 ALL은 국내에서 연간 200~300명의 환자가 새롭게 발생하는 희귀질환으로, 항암화학요법, 조혈모세포이식(HSCT)에도 불구하고 절반 이상의 환자에서 암이 재발하거나 기존 치료제에 불응한다. 재발성, 불응성 ALL환자가 기대할 수 있는 5년 생존율이 10% 미만인 것으로 알려져 있다.

전세계적으로 성인 ALL 환자를 대상으로 허가된 CAR-T 치료제는 2021년 FDA에서 허가한 길리어드의 ‘테카터스(Tecartus)’가 유일하지만 국내에는 도입되지 않고 있다.

김건수 큐로셀 대표는 “성인 ALL은 경제 활동이 활발한 40~50대의 환자가 많고 국내에는 재발 또는 불응인 환자를 위한 CAR-T 치료제가 없는 안타까운 상황이다”며 “이번 임상을 통해 국내 성인 ALL환자에게 CAR-T 치료의 기회를 제공하게 되어 매우 기쁘게 생각한다”고 말했다.

한편 큐로셀은 지난달 식약처로부터 안발셀의 기존 배양법을 신속검사법으로 변경하는 것에 대해 국내 최초로 승인받아, CAR-T의 전체 제조기간 기존 40일에서 14일로 단축할 수 있게 됐다.