바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

계약금 4750만弗+비공개 마일스톤, 표적 적응증 등 비공개..발굴단계 신규 GPCR 타깃 약물 포트폴리오에 추가

버텍스(Vertex Pharmaceuticals)가 셉터나(Septerna)의 발굴단계(discovery-stage)의 GPCR(G protein-coupled receptor) 타깃 약물을 사들였다.

낭포성섬유증(cystic firosis, CF) 분야의 선두주자인 버텍스는 겸상적혈구증(SCD) 및 베타지중해성빈혈(TDT) 등에 대한 CRISPR 유전자편집 약물, 제1형당뇨(T1D)에 대한 세포치료제 등으로 포트폴리오를 넓히고 있다. 특히 버텍스는 올해 12월 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 공동개발한 ex vivo CRISPR 치료제 후보물질 ‘엑사셀(exa-cel)’의 미국 식품의약국(FDA) 승인을 앞두고 있으며, 승인받게 될 경우 첫 CRISPR 유전자치료제 타이틀을 갖게 된다.

여기에 더해 이번 딜로 버텍스는 타깃하기 어려웠던(undruggable) 표적에 대한 GPCR 타깃 약물로 관심을 넓히는 모습이다.

GPCR은 세포막 수용체 단백질로 7개의 세포막도메인을 가지고 있는 것이 특징으로, 세포외부 리간드와 상호작용해 구조적으로 변화한다. GCPR의 구조적 변화는 세포내부의 G단백질과 결합을 통해 하위 신호경로의 활성화를 유도하며 호르몬 신경전달물질, 면역반응 등 인체내 대부분의 생리학적 반응에 관여한다. 이런 GPCR은 구조적 특성으로 인해 세포에서 분리 및 안정화가 어려워 신규 타깃 발굴에 한계가 있었다.... <계속>