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바이오스펙테이터 신창민 기자

이틀전 美FDA 승인 ‘LVV 기반’ 이염성 백질이영양증(MLD) 치료제..B형혈우병 AAV ‘헴제닉스’ 약가 350만弗 “추월”

일본 쿄와기린(Kyowa Kirin)의 자회사 오차드 테라퓨틱스(Orchard Therapeutics)가 렌티바이러스 벡터(LVV) 기반 이염성 백질이영양증(MLD) 유전자치료제의 가격을 425만달러로(56억8000만원) 책정하며 기존의 약물 최고가를 경신했다.

해당 약물인 ‘렌멜디(Lenmeldy, atidarsagene autotemcel, OTL-200)’는 지난 18일 조기발병(early-onset) MLD(metachromatic leukodystrophy)에 대한 첫 유전자치료제로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받았다.

이어 지난 20일 오차드는 렌멜디의 미국 런칭 계획을 발표하며 렌멜디의 약가를 공개했다. 오차드는 렌멜디의 장기적인 효능을 통해 헬스케어 시스템과 간병인의 손실을 줄이고, 환자에게 생존기회를 제공하는 등의 약물 밸류를 반영해 425만달러(도매가격, WAC)로 책정하게 됐다고 설명했다. 앞서 미국 임상경제검토연구소(ICER)는 렌멜디의 비용효율적인 가격을 394만달러로 제안했다.

오차드는 임상에서 렌멜디를 투여받은 첫 환자는 12년 이상 추적관찰(follow-up)을 진행했으며 환자들의 추적관찰 중앙값(median)은 6.76년으로, 미국에서 승인을 받은 시점을 기준으로 현재까지 유전자치료제중 렌멜디의 추적관찰 기간이 가장 길다는 것을 강조했다.... <계속>