바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

[WMS 2024]非치료 대조군보다 “운동기능 개선, 1차 충족”, 시판용량군 보다는 “유리한 수치” 확인했으나 유의성은 “미확인”..허가신청 추진

바이오젠(Biogen)이 ASO 기반 척수성근위축증(SMA) 치료제 ‘스핀라자(Spinraza)’의 고용량 버전을 평가하고 있는 허가 임상2/3상에서 1차종결점을 충족시킨 데이터를 내놨다.

스핀라자(성분명: nusinersen)는 지난 2016년 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 첫 SMA 치료제로 시장에 나온 약물이며, 바이오젠의 핵심 매출 제품이다. 그러나 후발주자인 로슈(Roche)의 경구용 치료제 ‘에브리스디(Evrysdi, risdiplam)’와의 경쟁에서 밀리며 선두자리를 내줬고, 매출도 감소하고 있는 상태다. 스핀라자는 척추강내주사(IT)로 투여하며 가격도 에브리스디보다 더 높은 것으로 알려져 있다.

바이오젠은 스핀라자의 시장 주도권을 탈환하고 다시 매출을 성장시키기 위해 기존보다 효능을 더욱 높이는 전략으로 고용량 스핀라자를 개발해 왔으며, 이번에 허가임상 결과를 도출하게 됐다. 다만 이번 임상결과 치료를 받지 않은 대조군 데이터보다 운동기능을 유의미하게 개선하는데 성공했으나, 시판중인 용량군과의 통계적 유의성을 검증하지는 못했기 때문에 데이터를 해석하는데 한계가 있는 상황이다.

그래도 바이오젠은 이번 결과를 긍정적으로 해석하고 있으며 고용량 스핀라자의 허가신청서를 제출할 계획이다.... <계속>