바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

지난주 FDA 거절 ‘고보레스타트’, 위탁업체가 허가임상 ‘주요 데이터 삭제’, 임상서 ‘약물용량 오류’ 지적

어플라이드 테라퓨틱스(Applied Therapeutics)의 갈락토스혈증(galactosemia) 약물이 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 시판허가를 거절당한 이후, FDA가 약물 승인을 거절한 이유가 드러났다.

어플라이드는 지난달 27일 갈락토스혈증 치료제 후보물질 ‘고보레스타트(govorestat, AT-007)’의 신약허가신청(NDA)에 대해 FDA로부터 최종보완요구서(CRL)를 수령했다고 밝혔었다. 당시 회사는 FDA가 특정 ‘결함(deficiencies)’을 지적하며 승인을 거절했다고 설명했으며, 구체적인 내용은 공개하지 않았었다.

그리고 어플라이드는 지난 2일(현지시간) FDA가 고보레스타트에 대한 경고서한(warning letter)을 통지했다고 공시했다.

공시에 따르면 FDA는 어플라이드가 고보레스타트로 진행한 ACTION-Galactosemia Kids(AT-007-1002) 허가 임상2/3상에 국한해 이번 경고서한을 통지했다. 어플라이드는 FDA가 임상에서의 전자자료획득(electronic data capture, EDC)과 약물 투여용량 오류(dosing error) 등 2가지 사항을 지적했다고 설명했다.... <계속>