국제
웨이브, '엑손53 ASO' DMD 2상 “1차종결점 달성”
기사입력 : 2025-04-01 10:20수정 : 2025-04-01 10:20
바이오스펙테이터 이주연 기자
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48주차 업데이트결과 디스트로핀 발현 및 운동개선 효과.."내년 FDA 가속승인 신청"
웨이브 라이프사이언스(Wave Life Sciences)가 지난달 26일(현지시간) 엑손스키핑(exon-skipping) 안티센스 올리고뉴클레오타이드(antisense oligonucleotide, ASO)로 진행한 뒤센근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 임상2상에서 1차종결점을 달성했다.
투여시작 후 48주차에 DMD환자의 근육기능 단백질인 디스트로핀(dystrophin) 평균발현량이 목표치인 ‘정상 디스트로핀 발현량의 5%’보다 더 발현한 결과였다.
앞서 웨이브는 지난해 9월 중간데이터를 발표한 바 있다. 24주차의 디스트로핀 발현량은 평균 9.0%였다. 그리고 이번 48주차의 디스트로핀 발현량은 평균 6.4%로 나타났다.
웨이브는 또한 미국 식품의약국(FDA)과 WVE-N531의 24주차 중간데이터 및 확증임상(confirmatory trial)에 대한 초기 계획을 논의했으며, FDA와의 논의에서 디스트로핀 발현을 대체평가 기준(surrogate endpoint)으로 사용하는 가속승인(accelerated approval)이 가능하다는 것을 확인했다.... <계속>
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