바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

미 FDA와 임상계획 합의..3분기부터 임상 돌입 예정

지트리비앤티가 올해 수포성표피박리증(Epidermolysis Bullosa, EB) 신약의 미국 임상 3상에 돌입한다.

지트리비앤티는 최근 수포성표피박리증 임상 3상 계획에 대해 FDA와 합의했다고 27일 밝혔다. FDA는 별도 승인절차가 없기 때문에 '합의'는 KFDA의 '승인'과 같은 효력을 지닌다.

이에 따라 지트리비앤티는 올해 3분기 내 미국에서의 EB 임상 3상 시험에 진입할 계획이며 이를 위해 필요한 준비를 시작한 것으로 알려졌다.

수포성표피박리증은 유전적 결함에 의해 표피와 진피 경계부를 구성하는 단백질에 이상이 나타나는 질병으로서 출생과 동시에 피부 외상에 끊임없는 상처와 수포가 발생하며 그 결과 심각한 감염과 극도의 통증이 전신에 나타나는 질환이다.

현재까지 EB 치료를 위해 승인된 약물은 없는 상태이며, 환자들은 단순히 증상을 완화시키기 위한 대증요법에만 의존하고 있어 신약개발이 시급한 질환이다. 이에 따라 지트리비앤티의 수포성표피박리증 신약은 FDA로부터 희귀질환 치료제지정을 받은바 있다. 미국 내 환자 수는 2만 5000~3만명 정도이고 세계시장 규모는 1조원 정도로 추정 하고 있다.

회사 관계자는 "이번 EB의 미국 내 3상 진입에 대한 FDA의 공식 합의를 이끌어내 임상개발 방향에 대한 불확실성을 완전히 제거하고 NDA까지 추진 가능하게 됐다"고 설명했다.

지트리비앤티는 200명이 넘는 EB 환자를 대상으로 미국 내 임상사이트에서 다기관, 이중맹검, 위약대조 방식으로 유효성 및 안전성을 평가하는 3상 임상시험으로 진행하게 된다.

한편 지트리비앤티는 안구건조증 치료제(Dry Eye Syndrome) 및 신경영양성각막염 치료제(Neurotrophic Keratopathy)의 미국 임상 3상도 진행하고 있다.