바이오스펙테이터 신창민 기자
바이오헤븐(Biohaven)이 마이오스타틴(myostatin) 항체로 진행한 척수성근위축증(SMA) 임상3상에서 1차종결점인 운동기능 개선에 실패했다.
바이오헤븐이 개발중인 마이오스타틴 항체 ‘탈데프그로벱(taldefgrobep alfa)’은 2년전 BMS로부터 사들인 에셋으로, 근육을 직접적으로 타깃하는 새로운 SMA 치료제 접근법으로 개발을 시도하고 있다.
바이오헤븐에 앞서 경쟁사인 스칼라락(Scholar Rock)이 지난달 마이오스타틴 항체의 SMA 임상3상에 성공하며 주가가 350% 이상 폭등한 바 있다. 바이오헤븐이 그 뒤를 쫓아 이번에 후기임상 결과를 도출했으나 스칼라락과 엇갈리며 효능을 보이는데 실패한 것이다.
업계에서는 이전부터 바이오헤븐의 임상 성공 가능성이 스칼라락보다 낮을 것으로 예상해 왔다. 스칼라락과 달리 증상이 더 심한 환자를 포함해 더 넓은 범위의 환자군을 대상으로 임상을 진행해 왔기 때문이다. 바이오헤븐은 탈데프그로벱이 경쟁약물보다 더 다양한 액티빈(activin) 수용체 신호를 타깃한다는 점에 기반해 더 큰 효능을 기대해 왔다.... <계속>