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아우라 바이오사이언스(Aura Biosciences)는 바이러스 유사 입자(Viral-like particle) 기술로 개발된 ‘AU-011’의 안전성 및 효능을 평가하기 위해 맥락막 흑색종(Choroidal melanoma) 환자를 대상으로 진행 중인 임상1b/2상(NCT03052127)의 결과를 2019 미국 안과학회(American Academy of Ophthalmology, AAO)에서 15일(현지시간) 발표했다. 바이러스 유사 입자 기술은 미국 국립 암연구소(NCI)의 John Schiller 박사가 개발한 기술이다.
주로 혈액암에서 우수한 효능을 보이는 ‘CAR(Chimeric antigen receptor)-T' 치료제의 개념을 자가면역질환으로 확장한 ‘CAAR(Chimeric AutoAntibody Receptor)-T' 치료제에 대한 초기 연구결과가 나왔다. 카발레타 바이오(Cabaletta Bio)는 15일(현지시간) 미국 세인트루이스에 열린 '2019 미국신경학회(ANA)'에서 자가면역질환인 중증근무력증(Myasthenia gravis, MG) 치료제 후보물질 ‘MuSK-CAART’의 전임상 결과를 공개했다. 펜실베이니아 대학 연구팀
일라이릴리(Eli Lilly)의 IL-17A 항체 ‘탈츠(Taltz, 성분명: ixekizumab)’가 중등도에서 중증의 판상 건선(plaque psoriasis)을 앓는 소아 환자에게도 효과가 있는 것으로 나타났다. 일라이릴리는 12일(현지시간) 스페인 마드리드에서 열린 유럽 피부과학회 2019(EADV 2019)에서 6세 이상, 18세 미만 소아 환자 201명에게 탈츠를 투여한 임상3상(Ixora-peds, NCT03073200) 결과를 발표했다. 탈츠 투여그룹과 위약그룹을 비교한 Ixora-peds 연구에서, PASI(Pso
아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)는 신장질환 환자에게 보체계 저해제 ‘APL-2(성분명: pegcetacoplan)’를 적용한 DISCOVERY 임상2상(NCT03453619)의 12주 결과를 11일(현지시간) 발표했다. 선천면역계와 적응면역계에서 중요한 역할을 하는 보체계(Complement system)는 3가지 기전(classic, mannose-binding lectin, alternative pathway)에 의해 활성화된다. 각각의 기전으로 보체 단백질인 ‘C3’가 활성화되면, C3의 단
갑상선 안병증(thyroid eye disease, TED) 환자의 안구돌출을 감소시키는 것으로 확인된 ‘테프로투무맙(teprotumumab)’의 임상3상(OPTIC, NCT03298867) 추가 결과가 공개됐다. 지난 4월 미국 LA에서 열린 미국임상내분비학회(AACE) 2019에서, 아일랜드 호라이즌 테라퓨틱스(Horizon Therapeutics)는 OPTIC 연구에서 테프로투무맙을 투여받은 갑상선 안병증 환자의 안구돌출이 평균 2.82mm 감소했다고 발표한 바 있다. 비교 대상이었던 위약그룹의 안구돌출 감소는 0.54mm에
일라이 릴리(Eli Lilly)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 급성 편두통 경구용 치료제 ‘레이보우(Reyvow, 성분명: lasmiditan)’를 승인받았다고 11일(현지시간) 발표했다. 레이보우는 전조증상(aura) 유무에 상관없이 편두통 성인 환자의 통증과 기타 증상을 2시간 이내에 해결하는 급성기 치료제로 사용될 전망이다. 레이보우는 세로토닌 수용체 중 하나인 ‘5-HT1F’에 선택적으로 결합하는 세로토닌 수용체 작용제다. 편두통 특이약물로 개발된 다양한 트립탄(Triptan) 제제가 세로토닌 수용체 아형(subtype
화이자(Pfizer)는 12일(현지시간) 스페인 마드리드에서 열린 유럽 피부과학회 2019(EADV 2019)에서 아토피피부염 환자에게 ‘아브로시티닙(abrocitinib)’을 투여한 임상3상(JADE MONO-1, NCT03349060) 결과를 공개했다. 경구형 JAK1(janus kinase 1) 억제제인 아브로시티닙은 면역세포의 사이토카인(cytokine)인 IL-4, IL-13, IL-31, IFN-γ 분비량을 조절하는 것으로 알려졌다. 이를 통해 면역반응을 조절한다. 만성적으로 피부에 염증이 일어나는 아토피피부염은 정확한
리아타 파마슈티컬스(Reata Pharmaceuticals)는 애브비(AbbVie)와 9년동안 이어온 협약 종료 소식을 알리며, 애브비가 보유하고 있던 Nrf2(Nuclear factor erythroid 2-related factor 2) 활성화제의 개발, 제조, 상용화 권리를 리아타에 반환한다고 10일(현지시간) 발표했다. 리아타는 미국 외 지역에서의 ‘바독솔론 메틸(bardoxolone methyl)’에 대한 권리, 전세계 지역에서의 ‘오마벨록솔론(omaveloxolone, 프로그램명: RTA 480)’ 및 차세대 Nrf2
벨기에 UCB가 보체(complement) 시스템을 억제해 자가면역질환에 치료 효과를 내는 ‘질루코플란(zilucoplan)’을 파이프라인으로 확보했다. UCB는 합성 펩타이드 질루코플란을 개발한 미국 라 파마슈티컬스(Ra Pharmaceuticals)를 21억 달러 규모에 인수하는 계약을 체결했다고 10일(현지시간) 발표했다. 계약 내용에 따르면 UCB는 라 파마의 주주들에게 주당 48달러의 현금을 지급하고 라 파마를 인수한다. 주주들에게 지급될 현금은 총 25억달러지만, 라 파마가 보유한 현금을 고려할 경우에 거래 규모는 21
호주 클리누벨 파마슈티컬스(Clinuvel Pharmaceuticals)의 적혈구 조혈성 프로토포르피린증(erythropoietic protoporphyria, EPP) 치료제 ‘시네스(Scenesse, 성분명: afamelanotide)’가 지난 8일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다. 클리누벨이 2000년부터 시네스 연구를 시작하고 약 20년 만이었다. 반면에 유럽 의약품기구(EMA)는 2014년 시네스 사용을 승인했다. FDA는 피부의 광독성 과민반응 경험이 있는 적혈구 조혈성 프로토포르피린증 성인 환자를
노보 노디스크(Novo Nordisk)와 블루버드 바이오(Bluebird bio)는 혈우병을 포함한 유전질환을 대상으로 유전자 치료제를 공동개발하는 계약을 맺었다고 9일(현지시간) 발표했다. 공동개발 계약 기간은 3년이며, 블루버드의 mRNA 기반 ‘megaTAL’ 유전자 교정 기술과, 노보 노디스크의 혈우병 분야 포트폴리오를 융합해 A형 혈우병을 위한 유전자 치료제 개발을 우선 진행할 예정이다. 자세한 계약 규모는 공개되지 않았다. 노보 노디스크는 당뇨병이나 대사질환 치료제 개발 분야에 있어 두각을 보이는 글로벌 제약사다. 노보
올해 노벨 생리의학상 수상자로 미국 하버드 의대 윌리엄 캐얼린(William G. Kaelin, Jr) 교수, 영국 옥스퍼드 피터 랫클리프(Peter J. Ratcliffe) 교수, 미국 존스홉킨스 의대 그렉 세멘자(Gregg L. Semenza) 교수가 선정됐다. 이들은 '산소 농도에 따른 세포의 반응’을 연구한 공을 인정받았다. 스웨덴 카롤린스카 연구소 노벨위원회는 7일(현지시간) 캐얼린, 랫클리프, 세멘자 교수를 2019년 노벨 생리의학상 공동수상자로 선정했다고 발표했다. 노벨위원회는 “이들은 체내 산소 농도가 세포 대사 및
악시아테라퓨틱스(Akcea Therapeutics)가 심혈관, 대사질환 타깃 안티센스(antisense) 신약으로 또 다시 빅파마와의 빅딜을 성사시켰다. 안티센스는 질병을 유발하는 단백질의 mRNA에 결합해 단백질 발현을 조절하는 방식으로 작동한다. 악시아테라퓨틱스는 앞서, 지난 2월 노바티스에 아포지단백(apolipoprotein) 생성을 낮추는 심혈관질환 신약 ‘AKCEA-APO(a)-LRx’를 계약금 1억5000만달러에 넘겼다. 그리고 올해 두 번째 빅딜로 화이자는 악시아가 임상2상 개발 중인 심혈관, 대사질환 타깃 안티센스
다케다(Takeda)는 지난 9월 26일(현지시간) 에보텍(Evotec)과 종양, 위장관, 신경, 희귀질환 분야 치료제 개발에 협력하기로 합의한 데 이어, 프로메테우스 바이오사이언스(Prometheus Biosciences)와도 염증성 장 질환(inflammatory bowel disease, IBD) 치료제 개발을 위한 공동연구개발 계약을 체결했다. 염증성 장 질환은 전 세계에 400만명의 환자가 있는 것으로 알려졌다. 크론병(Crohn’s disease), 궤양성 대장염(ulcerative colitis)은 염증성 장 질환에
사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)는 지대 근이영양증 2E형(Limb girdle muscular destrophy Type 2E, LGMD2E) 환자에게 유전자 치료제 후보물질 ‘SRP-9003’을 적용한 임상1/2상(NCT03652259)의 결과를 4일(현지시간) 발표했다. 치료 9개월차에 환자 3명 모두에게서 운동기능 개선 및 근 손실 바이오마커인 ‘크레아틴 키나아제(creatine kinase, CK)’ 효소의 유의미한 감소를 확인했다는 결과다. 지대 근이영양증은 엉덩이, 어깨 주위의 근육이 약화되기
캐나다 아뷰튜스 바이오파마(Arbutus Biopharma)는 B형 간염 치료를 위한 경구용 캡시드 저해제 ‘AB-506’의 개발을 중단한다고 3일(현지시간) 발표했다. 건강한 지원자를 대상으로 한 임상1a/1b상에서 치료 28일차에 2건의 급성 간염이 관찰돼 내린 결정이다. 아뷰튜스는 이번 임상에서 관찰된 급성 간염 문제가 모두 해결됐지만, AB-506의 임상과 추가 개발을 모두 중단한다고 발표했다. 아뷰튜스는 만성 B형 간염 환자를 대상으로 ‘AB-506’과 간세포를 타깃한 RNAi 치료제 후보물질 ‘AB-729’를 병용하는
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