바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

신경계질환, 암질환 이어 자가면역질환, 대사질환으로 RNA 스플라이싱 조절 저분자화합물 개발 파트너십 확장

스카이호크(Skyhawk Therapeutics)와 미국 머크(MSD)는 신경질환, 암질환에 이어 자가면역질환, 대사질환에 대한 엑손 스키핑(exon skipping) 저분자화합물을 개발하기 위해 파트너십을 확장했다고 밝혔다.

스카이호크는 12일(현지시간) 자가면역질환과 대사질환에 대한 엑손스키핑 저분자화합물의 개발 및 상업화를 위해 미국 머크(MSD)와의 파트너십을 확장한다고 발표했다. 스카이호크와 머크는 지난해 신경질환과 암질환에 대한 엑손스키핑 저분자화합물의 개발을 위한 파트너십을 체결한 바 있다.

스카이호크는 SkySTAR(Skyhawk small molecule therapeutics for alternative splicing RNA) 기술로 비정상적인 RNA 스플라이싱을 타깃하는 저분자화합물을 발굴 및 개발할 계획이다. RNA는 스플라이싱(splicing)을 통해 엑손을 이어붙여 단백질 번역을 위한 mRNA를 만드는데, 이 과정에서 오류가 생기면 질병을 유발하는 비정상적인 단백질이 만들어질 수 있다. 스카이호크는 저분자화합물로 오류가 생긴 엑손을 건너뛰는 엑손스키핑을 통해 정상적인 기능을 하는 단백질을 만들어 질병을 치료하는 기전의 약물을 개발하고 있다.

계약에 따라 스카이호크는 머크에게 각 프로그램에서 개발된 후보물질을 대상으로 전세계 지적재산권(intellectual property)에 대한 독점적 라이선스 권리를 가질 수 있는 옵션을 부여한다. 만약 머크가 옵션을 행사하면, 머크는 후보물질의 추가 개발과 상업화를 책임진다. 스카이호크는 선불금, 옵션 수수료, 개발단계에 따른 마일스톤으로 프로그램당 약 6억달러를 받을 수 있다.

딘 리(Dean Y. Li) 머크 수석부사장은 “RNA 스플라이싱 조절은 기존에 치료제를 개발하기 어려웠던(undruggable) 표적을 타깃할 수 있는 새로운 접근법”이라며 “자가면역질환과 대사질환에서도 새로운 모달리티(modality)를 가진 후보물질의 잠재력을 연구하기 위해 노력할 것”이라고 말했다.