바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

‘Ph+ CML-CP’ 환자 및 ‘T315I 돌연변이형’ CML 하위그룹 환자, 총 2개 적응증에 대해 FDA 승인.. CML 치료제로 승인된 최초 STAMP 저해약물

노바티스(Novartis)의 ‘STAMP 저해제’ ‘셈블릭스(Scemblix, asciminib)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 만성 골수성 백혈병(chronic myeloid leukemia, CML) 치료제로 시판허가를 받았다. 이번 승인으로 셈블릭스는 최초의 STAMP 저해 매커니즘 기반 CML 치료제가 됐다.

구체적으로 셈블릭스는 이전에 TKI(tyrosine kinase inhibitors)로 2회 이상 치료를 받은 성인 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성백혈병(Ph+ CML-C) 환자의 치료제로 가속승인(accelerated approval)을 받았으며, 그 중 하위그룹인 T315I 돌연변이가 발생한 Ph+ CML-CP 환자의 치료제로는 완전승인(full approval)을 받았다.

노바티스는 많은 CML 환자들이 기존 치료요법인 TKI에 대한 불내성(intolerance) 또는 내성(resistance)을 가질 수 있어 다른 종류의 TKI를 순차적으로 복용하는 경우 오히려 치료실패의 위험이 있다는 점을 지적했다. 특히 그 중 T315I 돌연변이가 발생한 CML 환자의 경우 대부분의 TKI에 대한 내성을 보이기 때문에 기존 TKI 요법은 오히려 질병진행의 위험이 있다는 설명이다. 때문에 셈블릭스는 이번 승인을 통해 TKI 약물에 내성 또는 불내성(intolerance)을 보이는 CML 환자에 대한 추가적인 치료옵션으로 제공된다는 점에서 의미가 있다는 것.

노바티스는 지난달 29일(현지시간) 자사 STAMP 저해제 기반 신약 셈블릭스(Scemblix)가 CML 치료제로 FDA의 승인을 받았다고 발표했다.... <계속>