바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 차대근 기자

희귀혈액암 진성다혈구증(polycythemia vera) 치료제 '베스레미(Besremi)'..임상서 환자 61% 완전혈액학적반응(CHR) 달성

대만 파마에센시아(PharmaEssentia)는 지난 12일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘베스레미(Besremi, ropeginterferon alfa-2b-njft)’를 진성다혈구증(polycythemia vera, PV) 치료제로 승인받았다고 밝혔다.

진성다혈구증은 골수안의 줄기세포에 돌연변이가 생겨 적혈구, 백혈구 등의 혈액세포가 과도하게 생성되는 희귀질환이다. 주요 원인으로는 JAK2V617F 돌연변이가 알려져 있다. 발병시 혈전, 심장마비 등이 나타나며, 급성골수성백혈병(AML), 골수섬유증 등으로 발전할 수 있다.

베스레미는 페길화된 인터페론 알파(pegylated Interferon alfa, PEG-IFN-α)다. 베스레미는 환자의 혈액학적 지표(hematologic parameters)가 안정화될 때까지 2주간격으로 피하투여되며, 안정화 후 1년동안 환자가 정상수치를 안정적으로 유지하면 4주마다 투여될 수 있다. 페길화는 합성화합물인 폴리에틸렌글리콜(PEG)을 약물에 붙여 신장에서 소실되는 비율을 줄이고 분해되는 속도를 늦추는 기술이다.

이번 승인의 근거가 된 베스레미의 임상1/2상은 51명의 진성다혈구증 환자를 대상으로 7.5년간 진행됐다(NCT01193699). 임상에 참여한 모든 환자들은 JAK2V617F 돌연변이를 가지고 있었다.

임상결과에서 환자들의 61%(31/51)가 완전혈액학적반응(complete hematological response, CHR)을 달성했다. 완전혈액학적반응은 사혈요법(phlebotomy)없이 적혈구용적률(hematocrit)이 2달이상 45% 미만이고, 혈소판이 400x10^9/L 이하, 백혈구가 10x10^9/L 이하, 비장(spleen) 크기가 정상인 것으로 정의됐다. 적혈구용적률은 혈액내 적혈구의 비율이며, 진성다혈구증 환자의 혈액내 적혈구 증가로 혈액의 점성이 높아지면 사혈요법을 통해 점성을 낮춘다.

베스레미의 라벨에는 신경정신질환(neuropsychiatric), 자가면역, 허혈(ischemic), 감염병(infections disorder) 등이 악화될 수 있다는 박스 경고문(boxed warning)이 포함됐다.

고청 린(Ko-Chung Lin) 파마에센시아 대표는 “효과적인 약물에 대한 미충족수요가 남아있는 진성다혈구증 환자들에게 베스레미를 제공할 수 있게 돼 기쁘다”고 말했다.

한편, 인사이트(Incyte)의 경구용 JAK2 저해제 ‘자카피(Jakafi, ruxolitinib)’는 지난 2014년 수산화요소(hydroxyurea)에 반응하지 않거나 내약성이 없는 진성다혈구증 환자 치료제로 미국 시판허가를 받았다.