바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

3상서 효능부족 중단..후향적 분석 결과, 질병부담 적은 젊은 환자군 대상 2상 임상설계

로슈(Roche)가 헌팅턴병(HD) ASO(antisense oligonucleotide) 후보물질 ‘토미너센(tominersen)’ 임상에 재도전한다.

로슈는 지난해 3월 효능부족을 이유로 임상 3상을 중단한 바 있다. 로슈는 이후 후향적 분석(exploratory Post-hoc analysis)을 진행한 결과, 질병부담이 적은(lower disease burden) 젊은 성인환자에게 이점(potential benefit)을 제공할 수 있을 것으로 보고 다시 임상을 진행해볼 가치가 있다고 판단했다. 특정 집단을 대상으로 한 임상이지만 헌팅턴병(HD)에 대한 치료제가 없는 상황에서 의미있는 도전으로 보인다.

아이오니스(Ionis Pharmaceuticals)와 로슈(Roche)는 18일(현지시간) 헌팅턴병(HD)에 대해 ASO 약물인 토미너센(tominersen, RG6042, IONIS-HTTRx) 임상 2상을 다시 설계하고 새로 시작할 계획이라고 밝혔다. 토미너센은 로슈가 지난 2017년 아이오니스로부터 계약금 4500만달러에 라이선스인한 약물이다.

지난해 3월 독립적모니터링위원회(iMDC)는 토미너센의 헌팅턴병(HD) 임상 3상 중간분석에서 이익/위험(benefit/risk) 평가결과 위험이 더 크다고 판단해 중단을 권고했으며, 로슈는 이를 받아들였다. 토미너센은 후기 헌팅턴병(manifest HD) 환자 719명을 대상으로 진행한 임상 3상(Generation HD1, NCT03761849)에서 2개월마다 토미너센으로 치료받은 환자들의 경우 위약보다 경과가 좋지 않았고, 4개월마다 치료받은 환자들은 위약과 유사한 수준의 결과를 보였다.... <계속>