바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

올해 9월까지 FDA 시판허가 결정..임상서 높은 효능 확인했지만 MDS 추가 2건 발생

블루버드 바이오의 렌티바이러스(LV) 벡터 기반 유전자치료제가 만장일치로 미국 식품의약국(FDA) 자문위원회의 지지를 이끌어냈다. 하지만 임상에서 골수형성이상증후군(MDS) 등 심각한 부작용이 지속적으로 보고됨에 따라 안전성 이슈를 해결하는 것이 블루버드의 중요한 과제가 될 것으로 보인다.

블루버드바이오(Bluebrid bio)는 지난 9일(현지시간) FDA 자문위원회(Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee, CTGTAC)로부터 LV 벡터 기반 유전자치료제 ‘엘리셀(elivaldogene autotemcel, eli-cel)’에 대한 긍정적인 의견을 얻었다고 밝혔다.

회사에 따르면 자문위원회는 ‘엘리셀을 초기 활동성 대뇌 부신백질이영양증(cerebral adrenoleukodystrophy, CALD) 어린이 환자에게 치료제로 사용할 경우 이익이 위험보다 더 큰가?’라는 질문에 대해 15명이 '그렇다(yes)'라고 답했으며 '아니다(no)'라고 답한 사람은 없었다.

또한 자문위원회는 LV 벡터기반 유전자치료제의 전반적인 안전성과 관련한 토론도 진행했다. 토론에서 블로버드가 개발하고 있는 또다른 LV 벡터 기반의 겸상적혈구병 유전자치료제 ‘로보셀(lovotibeglogene autotemcel, lovo-cel)’에서 제기된 안전성 이슈는 엘리셀의 승인검토와 관련 없다는 의견에 13:1로 찬성했다.... <계속>