바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

"신경질환 강화" 계약금+지분투자 7500만달러 추가 등, 작년 13억弗 규모서 확대..ADAR 효소 이용 ‘A→G’ RNA 염기편집 기전, 신경질환 표적 추가개발

일라이 릴리(Eli Lilly)가 ProQR 테라퓨틱스(ProQR Therapeutics)와 RNA 염기편집 기반 치료제 개발 파트너십을 대폭 확장한다. 기존 파트너십에 비해 중추신경계(CNS) 등 신경질환 분야에 대한 개발을 강화하는 내용의 추가 딜이다.

릴리는 지난해 ProQR과 간과 신경질환에 대한 RNA 염기편집 치료제 개발을 위해 13억달러 규모의 파트너십을 맺었다. 이번 추가 계약으로 계약금과 지분투자로 7500만달러를 포함해 총 계약규모는 37억5000만달러로 늘어났다.

이번 계약 소식으로 ProQR의 주가는 전날보다 63.6% 오른 2.7달러로 마감했다. ProQR의 주가는올해 2월 CEP290 ASO ‘세포파르센(sepofarsen)’의 10형 레버선천흑암시(LCA10) 임상 2/3상에서 실패하면서 약 90% 급락, 0.5달러선까지 떨어졌다. 이번 계약은 세포파르센 실패 이후 힘든 시간을 보내오던 ProQR에 단비가 될 것으로 보인다.

릴리는 RNA 기술을 신경질환 분야에 적용하기 위해 지속적인 파트너십을 추진하고 있다. 지난해 미나 테라퓨틱스(MiNA Therapeutics)와 saRNA(small activating RNA) 기반 유전자증폭 기술을 이용해 최대 5개 타깃에 대한 치료제 개발을 위해 12억5000만달러 규모의 파트너십을 체결한 바 있다. 올해 2월에는 보스턴 소재 유전자연구소 구축을 위해 7억달러를 투자했다.... <계속>