바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

“완전 분화” 억제성 인터뉴런 ‘NRTX-1001’ 1회투여 난치성 뇌전증서 ‘발작감소’..약물저항성 뇌전증서 “게임체인저 기대”..내년 무작위 임상2상 및 알츠하이머병 등 적응증 확대

뇌전증에서 ‘off-the-shelf’ 세포치료제라는 새로운 접근법의 뉴로나 테라퓨틱스(Neurona Therapeutics)가 1억2000만달러의 펀딩을 마무리했다고 지난 8일(현지시간) 밝혔다. 지금까지 임상 결과에 기반해 단 1회 투여(one-time)로 치료가 가능할 것으로 예상하며, 만성 신경질환에서 망가진 신경 회로를 복구시키는 것이 최종 목표이다.

뉴로나는 지난 2008년 UCSF에서 시작해 2015년말 더컬럼그룹(The Column Group) 주도로 시리즈A로 2350만달러를 유치하며 공식 출범했으며, 지금까지 누적 투자금액으로 총 2억8500만달러를 조달했다. 이번 라운드는 바이킹 글로벌인베스터(Viking Global Investors)와 코모런트 에셋메니지먼트(Cormorant Asset Management)가 공동리드했다.

이번 딜은 지난해 12월 미국 뇌전증학회(AES 2023)에서 공개된 약물저항성 국소 뇌전증(drug-resistant focal epilepsy) 환자 5명에게 억제성 뉴런 세포치료제 ‘NRTX-1001’의 임상1상에서 확인한 초기 긍정적인 데이터가 촉매가 됐다. 이번 투자금도 뇌전증 임상1/2상을 포함해 알츠하이머병 등 여러 신경질환에서 NRTX-1001의 임상개발을 진행하는데 투입된다.

핵심 결과로 NRTX-1001을 2명의 뇌전증 환자에게서 전체 발작 횟수가 1년동안 95% 이상 감소했으며, 최근에 투여받은 환자 3명 가운데 2명에게서도 발작 빈도가 각각 76%와 87% 줄어든 결과를 관찰했다. 1명의 환자는 약물반응이 없었다. 안전성 이슈는 없었다.... <계속>