바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

안전성 이슈 등 임상개발 7년여만에 3상 “성공”, 화이자 “몇달안에 규제당국과 논의 예정”..다만 업계선 "상업화 부진 전망" 우려도

화이자(Pfizer)가 마침내 A형혈우병 유전자치료제의 임상3상에서 긍정적인 결과를 도출하며 허가절차에 돌입할 예정이다.

화이자가 지난 2017년 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)로부터 AAV 기반 A형혈우병 유전자치료제인 ‘PF-07055480(giroctocogene fitelparvovec)’을 사들인 이후 7년여간의 임상개발을 진행한 끝에 이번 긍정적인 3상 결과를 도출하게 됐다.

PF-07055480은 혈전 부작용 등의 안전성 이슈로 인해 1년여간 임상3상이 일시적으로 중단된 바 있다. 화이자는 이번 발표 이전 지난 4월에는 B형혈우병 유전자치료제인 ‘베크베즈(Beqvez)’를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았으며, 이제는 더 넓은 환자군이 분포한 A형혈우병 유전자치료제 시장에 진출을 시도하고 있다.

그러나 화이자의 이번 임상성공 소식에도 불구, 업계에서는 화이자의 약물이 향후 시판허가에 성공할지라도 상업적 성공으로까지 이어질 수 있을지에 대한 의구심도 제기됐다. 이에 앞서 지난해 하반기 바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)이 AAV를 기반으로 한 첫 A형혈우병 유전자치료제인 ‘록타비안(Roctavian)’을 미국에 출시했으나, 회사의 기대와 달리 저조한 매출실적을 기록하고 있기 때문이다.... <계속>