바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

계약금 6500만弗..엑스비보 ‘카스게비’ 동일 적응증 'SCD·TDT' 유전자편집 약물 개발..오르나 "LNP 이용", 추가 10개 프로그램 옵션권도..버텍스 ‘인비보’ 투자 “지속”

▲출처=오르나

버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)이 오르나 테라퓨틱스(Orna Therapeutics)와 인비보(in vivo) 유전자편집 치료제 개발을 위해 계약금 6500만달러, 총 43억5000만달러 규모의 딜을 체결했다.

버텍스는 오르나의 지질나노입자(LNP) 전달시스템을 이용해 겸상적혈구병(SCD), 수혈의존성 베타지중해성빈혈(TDT) 유전자편집 약물을 개발하게 된다.

SCD와 TDT는 버텍스가 시판하고 있는 엑스비보(ex vivo) 기반의 CRISPR 편집치료제 ‘카스게비(Casgevy)’와 동일한 적응증으로, 차세대 편집치료제 개발을 시도하는 모습이다. 또한 SCD, TDT 외에도 추가적인 10개 프로그램에 대한 옵션권리가 포한된 딜이다.

버텍스는 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와의 파트너십을 통해 지난 2023년말 세계 최초로 CRISPR-Cas9 유전자편집 치료제인 카스게비를 시판했다. 버텍스는 유전자편집 분야에 계속해서 투자를 이어오고 있으며, 발전해가고 있는 트렌드에 맞춰 인비보 약물에 투자를 높이고 있다. 인비보 치료제는 환자의 접근성을 제한하는 화학항암제 컨디셔닝요법(conditioning regimen)을 피할 수 있는 강점을 가지는 것으로 알려져 있다.... <계속>