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바이오스펙테이터 서일 기자

K-RAS 변이 NSCLC 대상 유전자 치료제..CDMO 프로바이오, AAV 공정개발, 분석법개발, 생산, CTD 작성 등 서비스 제공

프로바이오(ProBio)의 파트너사인 진크래프트(GeneCraft)가 최근 식품의약품안전처(MFDS)로부터 비소세포폐암(NSCLC) 유전자 치료제 후보물질 'RX001'에 대한 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 22일 밝혔다.

RX001는 AAV(Adeno-Associated Virus) 기술을 활용한 폐암 유전자 치료제이다. 글로벌 CDMO 기업인 프로바이오는 이번 IND 승인과 관련, RX001의 플라스미드 및 AAV 공정개발, 분석법개발, 생산, CTD 문서 작성 등 핵심 서비스를 제공했다.

엘런 궈(Allen Guo) 프로바이오 대표는 “진크래프트의 이번 IND 승인을 진심으로 축하한다”며 “이번 성과는 프로바이오의 CDMO 플랫폼과 AAV 기반 기술력을 보여줬으며, 혁신적인 치료제를 통해 미충족 의료수요를 해결하고자 하는 양사 공동의 비전을 구현하게 되어 매우 자랑스럽다”고 의미를 부여했다.

회사에 따르면 RX001은 K-RAS 변이 NSCLC를 대상으로 하는 혁신 유전자치료제로, 종양 억제 유전자 RUNX3를 기반으로 설계됐다. RX001은 암세포만을 선택적으로 제거하면서 정상세포는 보존하는 메커니즘을 통해 기존 치료제의 부작용을 최소화하고 새로운 치료옵션을 제공하는 것을 목표로 개발되고 있다.

프로바이오는 자체 개발한 AAV 생산 세포주인 PowerSTM-293 부유 세포주와 체계적인 AAV 공정 플랫폼을 통해 RX001의 개발을 다각도로 지원했으며, AAV 생산공정의 품질과 안정성 문제를 성공적으로 해결해 임상배치의 원활한 제조와 전달을 가능하게 했다. 이 과정에서 생산성 및 유전자 발현율을 개선하는 진크래프트의 AAV 플랫폼 기술과 노하우가 함께 결합됐다.

배석철 진크래프트 대표는 “회사로서는 역사적인 마일스톤을 달성하게 되어 진심으로 기쁘게 생각한다"며 "이번 IND 승인은 KRAS NSCLC로 고통받는 환자들에게 새로운 희망을 제시할 수 있는 치료제 개발에 한 걸음 더 다가섰음을 의미한다”라고 말했다. 배 대표는 "프로바이오의 원활한CMC 운영과 신속한 자료 제공 덕분에 임상시험 준비가 가능했다"며 "프로바이오는 RX001 개발 과정에서 중요한 협력 파트너로서 큰 역할을 해주었으며, 함께 이룬 이번 성과가 앞으로도 더욱 많은 혁신적인 치료제를 탄생시키는 기반이 되기를 바란다"고 덧붙였다.