국제
리제네론, '소아난청’ AAV 1/2상 "12명中 11명" 청력↑
기사입력 : 2025-02-27 10:05수정 : 2025-02-27 10:07
바이오스펙테이터 이주연 기자
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‘오토페린 발현’ 유전자치료제..4명은 청력 “거의 정상” 이상까지 회복
리제네론 파마슈티컬(Regeneron Pharmaceuticals)이 오토페린(otoferin) 단백질 AAV 유전자치료제를 이용한 초기임상에서 긍정적인 결과를 발표했다.
리제네론은 지난해 같은 임상에서 초기 2명을 대상으로 진행한 결과를 발표했었다. 지난 결과에서 1명은 24주만에 청력이 거의 정상수준으로 회복됐고 다른 1명은 6주만에 청력이 개선된 바 있다. 이후 현재까지 임상 환자는 12명으로 늘어났다.
이번 업데이트된 임상 결과에서는 생후 10개월에 가장 먼저 투여받았던 환자 1명이 72주동안 청각 및 언어발달을 나타냈고, 추가로 임상을 진행한 11명의 환자들 중 10명에서 청력이 개선된 초기결과가 나타났다.
오토페린 발현 AAV 유전자치료제 ‘DB-OTO’는 지난 2023년 리제네론이 데시벨 테라퓨틱스(Decibel Therapeutics)를 1억900만달러에 인수하며 확보하게 된 에셋이다. 두 회사는 2017년부터 파트너십을 맺고 선천적 및 단일 유전자로 인해 발생하는 난청에 대한 AAV 유전자치료법을 개발해왔었다.... <계속>
