바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

'2017 글로벌 바이오 컨퍼런스'서 세포유전자 치료제 효율적 제품 개발 방안 제시

▲마리아 크리스티나 갈리(Maria Cristina Galli) 이탈리아보건원(Istituto Superiore di Sanità) 선임 연구원이 '2017 글로벌 바이오 컨퍼런스'

“세포유전자치료제 시장은 모멘텀 단계에 있습니다. 과거의 부작용 문제를 딛고 시장이 빠르게 커지고 있는 상황이죠. 살아있는 세포치료제인 CAR-T 치료제와 같은 새로운 접근방법이 주목받는 등 기대감이 점점 커지고 있습니다”

마리아 크리스티나 갈리(Maria Cristina Galli) 이탈리아보건원(Istituto Superiore di Sanità) 선임 연구원은 29일 서울 코엑스에서 열린 '2017 글로벌 바이오 컨퍼런스'에서 ‘세포유전자치료제의 개발 현황과 전망(Present and Future of Cell and Gene Therapy Product Development)’이란 주제로 발표했다.

마리아 연구원은 현재까지 유럽시장에서 승인 받은 첨단의료제품(ATMP, advanced therpy medicinal product) 4건을 소개했다. 줄기세포를 이용한 조직 치료제인 홀로클라(Holoclar), 유전자 치료제로 임리직(Imlygic), 스트림벨리스(Strimvelis) 그리고 세포치료제인 잘목시스(Zalmoxis)다.

첨단의료제품(ATMP)이란 세포치료제와 유전자치료제, 조직공학제품을 통칭하는 개념으로 유럽의약품청(EMA)은 이들을 ‘제품(product)’으로 규정한다. 의료시술이 아닌 의약품으로 규정함으로써 제품의 품질, 유효성, 안전성을 과학적으로 검증하는 것이 핵심 규제 내용이다.

마리아 연구원은 ATMP가 상업적 단계에 다가갈 수 있는 핵심요소로 ‘효율적인 이행연구’와 임상개발 과정에서의 치료제가 필요한 환자에 ‘효율적으로 적용‘하는 것을 꼽았다. 혁신신약의 개발이 늦어지는 이유는 규제, 과학적측면에서의 보틀넥 때문이라는 설명.

그는 “특히 개발 초기단계부터 규제당국과 제약사, 스폰서와 지속적으로 논의를 진행하며 적극적으로 협력해야 된다”며 “가장 성공적인 제도로 EMA의 신속개발 지원제도(PRIME)를 들 수 있겠다”고 설명했다. PRIME는 의약품 허가를 가속화하기 위한 제도로 치료제가 미충족 의료수요를 충족하거나, 초기 임상을 데이터를 근거로 조건부 승인을 받는 항목이 포함돼 있다. 최근 2년 사이에 PRIME 제도의 혜택을 받은 치료제도 대부분 첨단의료제품이라는 설명이다.

그렇다면 현재 첨단의료제품과 관련된 이슈는 뭘까? 그는 “안전성과 효능으로 결국 이 둘 간의 균형을 맞춰야 된다”며 “이를 검증하고 임상으로 적용하고 시판으로 이어지기 위해, 충분한 데이터를 모으는 것이 가장 큰 챌린지(challenge)”란 얘기다. 각 분야가 가진 리스크로 유전자치료제(GTMP, gene therapy medicinal product)는 생식세포로의 형질도입(germline transduction), 암유발원성, 벡터의 면역원성으로 야기되는 효능손상 및 독성, 조절되지 않는 도입유전자 발현 등이 있다. 세포치료제(CTMP)와 조직공학제품(TEP, tissue engineered product)이 가진 리스크로는 암유발원성, 타깃 이외의 부위로 이동, 컨트롤 되지 않는 증식 등을 얘기했다.

이러한 실패위험을 줄이기 위한 접근방법으로 마리아 연구원은 “전임상 단계에서 적절한 동물모델을 이용하고 치료제를 타깃 조직으로 정확히 전달해야 된다”며 “제품 디자인과 임상 프로토콜 또한 중요하다”고 설명했다.

한마디로 정리하면 ‘개발하는 제품을 알아야 된다(Know your product)’는 것. 임상적으로 어떤 의약품을 만들것인가에 대한 청사진이 머리속에 그려져 있어야 된다는 의미다. 타깃 질환에 대한 정확한 과학적 근거가 가장 우선되야 하며, 대부분 희귀질환 환자이기에 개발 초기부터 구체적인 임상계획을 염두해야 된다. 효능에 대한 장기적인 팔로업(follow-up)에 대한 필요성도 덧붙였다.