바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이은아 기자

폰탄-관련 간 질환 평가 임상 3월 시작.."유데나필, 간경화 용도특허 2028년 10월까지 보장"

메지온이 폰탄수술환자 치료를 위해 개발 중인 ‘유데나필’의 간 기능에 대한 새로운 임상시험을 착수한다.

폰탄수술은 선천적으로 심실이 정상적으로 분리되지 않은 단심실 환자가 마지막 단계에서 받는 수술을 말한다. 폰탄수술을 받을 수밖에 없는 환자들은 심부전, 단백 소실성 장증, 간기능 장애, 혈전 등의 합병증을 겪게 되는데, 유데나필을 폰탄수술의 예후를 향상시키는 약물로 개발하는 것이다.

이번 임상은 1년 동안 매일 약물을 복용한 폰탄(Fontan) 환자를 대상으로 유데나필에 대한 간 경직도의 변화를 평가하는 오픈-라벨 스터디(open-label study)다.

폰탄수술환자는 일반적으로 정맥압이 높아서 수술 후 간세포에 영향을 받고 약물을 장기간 복용하면 간경화 등의 부작용이 나타난다. 기존 폐동맥고혈압 치료제의 경우 간 기능 저하로 인해 환자들은 정기적으로 간 기능 검사를 받아야하는 문제점이 있었다. 이에 따라 장기간 약을 복용해야 하는 상황에서 약물의 안전성에 대한 검증은 더욱 중요한 부분이다.

메지온 측은 “이번 임상을 통해 유데나필의 간 기능에 대한 안전성을 확보할 뿐만 아니라 간경화에도 효과가 있음을 입증할 계획이다”고 밝혔다.

임상연구 명칭은 ‘폰탄-관련 간 질환 평가’로, 간 경직성 완화를 위한 유데나필의 효과를 초음파 및 MRI를 통해 평가할 계획이다. 연구는 오는 3월에 시작해 2020년 7월말 완료될 것으로 미국 국립심폐연구소와 함께 진행한다.

이번 연구에서 일차평가지표로 단심실 심장질환을 앓고 있는 청소년의 12개월간 간 경직도 범위를 결정한다. 이때 간 경직도는 초음파 또는 자기공명영상법(MRI)으로 측정된다. 2차평가지표는 ▲ 간 경직도에 미치는 영향 ▲ BNP(Brain Type Natriuretic Peptide) 수치에 미치는 영향 ▲ n-Terminal BNP(NT-proBNP)에 미치는 영향 ▲ MicroRNA 측정에 미치는 영향 ▲ 간 섬유화 정도를 진단하는 ELF 점수에 미치는 영향을 평가한다.

이를 통해 메지온은 유데나필의 간 경직 범위를 결정하고 간 경직도를 낮추는 잠재적 치료법으로서 평가하게 될 전망이다.

메지온 측은 “이번 임상시험을 통해 환자들에 대한 부작용 우려를 줄이고 유데나필이 간경화에 효과가 있다는 것을 검증함으로써 환자들의 생명연장에 도움을 줄 수 있을 것이다”고 기대했다. 또한 “메지온이 보유하고 있는 유데나필의 간문맥 고혈압(portal hypertension) 용도특허에는 간 경직도(liver stiffness) 내용이 포함돼있다. 다시말해, 간경화 효과에 대한 용도특허가 2028년 10월까지 보장돼있다"고 덧붙였다.