바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

FDA 의학적 미충족 수요 높은 '치료제 없는' 혁신 항암제 ‘임상개발 가속화’ 위한 심리스 임상개발안 발표...코호트 추가하는 기준 제시

▲FDA가 발표한 임상개발 가이던스 초안

미국 식품의약국(FDA)이 지난 10일 치료제가 없는 혁신적인 항암제 후보물질의 신속한 'first-in-human(FIH)' 임상개발을 위한 초안 지침을 발표했다. 보통 임상 1상, 2상, 3상의 과정을 거치는 방식이 아닌, 여러 개의 확장 코호트(expansion cohort)로 임상개발을 진행하는 방식이다. 심리스 임상(seamless clinical trials)이라고 불리는 개념으로 단일 프로토콜에서 시작해, 필요에 따라 코호트를 추가한다. 동시에 여러 임상시험을 진행할 수 있다.

하나의 임상시험에서 약물이 가진 효능 및 안전성에 대한 충분한 근거가 확보되면 신약 승인을 받고, 반대로 약효가 충분치 않거나 예상치 못했던 심각한 부작용이 생기면 도중에 임상이 중단된다.

스콧 고틀리브(Scott Got­tlieb) FDA 국장은 "임상개발 과정에서 각 단계를 넘어갈 때마다 많은 시간과 비용이 들어간다"며 "확장 코호트 방식으로 효율적인 임상시험을 진행해 낭비를 줄일 수 있다"고 밝혔다.

현재 임상 1상은 20~80명의 환자를 대상으로 후보물질의 체내 대사와 약리학적 효과를 평가하기 위해 디자인한다. 약물 용량이 늘어나면 부작용도 커지기 때문에 초기 단계에서 독성 대비 약물효능을 나타내는 최적 용량을 확인하고자 진행한다.... <계속>