바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

점막성 심상성 천포창 겨냥한 DSG3 CAAR T 내년 2분기 FDA IND filing...전임상서 1회 투여 만으로 치료 효능, 오프 타깃 독성 부작용 없어

▲자가면역 질환을 겨냥한 DSG3(desmoglein-3)-CAAR T 컨셉, 카발레타 바이오 홈페이지 참조

CAR-T 치료제 개념이 자가면역 질환에도 적용될 수 있을까? 카발레타 바이오(Cabaletta Bio)는 자가면역 질환을 겨냥한 CAAR(Chimeric AutoAntibody Receptors) T세포 치료제 임상 개발 자금을 마련했다. 카발레타 바이오는 시리즈A로 3800만 달러 규모의 투자유치를 마쳤다고 지난 9일 밝혔다. 5AM 벤처스가 리딩했으며, 기존 투자자인 Adage 캐피탈 메니지먼트 등이 참여했다.

카발레타 바이오는 내년 2분기에 희귀 피부질환인 점막성 심상성 천포창(mu­cosal pem­phi­gus vul­garis, mPV) 환자에게 DSG3(desmoglein-3) CAAR T를 투여하기 위한 임상 승인 신청서를 제출할 계획이다.

카발레타 바이오는 펜실베이니아대학교 스핀 오프했다. 공동 창립자이자 과학자문 위원단(SAB) 회장으로 마이클 밀로네(Michael Milone) 교수와 에이미 페인(Aimee Payne) 교수가 있다. 마이클 팬실베니아대 교수는 2004년~2007년 칼준 교수 실험실에서 박사후 연구원으로 있으면서, 최초의 CAR-T 치료제인 킴리아(CTL019, tisagenlecleucel)를 공동 개발했다. 에이미 교수는 자가 면역성 수포 질환(autoimmune blistering diseases) 분야에 임상의로, CAAR T 치료제 개념을 제안했다.

Steven Nichtberger 대표는 "지난 18개월 동안 CARR T 치료제의 특허를 라이선스해 발굴, 개발, 제조, 허가, 임상 등 각 분야의 전문가를 모았다"며 "CARR T는 매우 특이적이기 때문에 단회 투여만으로 B세포 매개 자가면역 질환을 치료할 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다.... <계속>