바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

간 섬유화 및 간경병증 예방·치료..2021년 하반기 임상 돌입

이연제약은 네오진팜과 간 섬유화 및 간경변증을 예방·치료하는 Anti-F1 유전자치료제의 공동개발 및 상용화를 위한 MOU를 체결했다고 12일 밝혔다.

이번 MOU를 통해 양사는 Anti-F1 유전자치료제의 비임상·임상 시료 생산 및 공정 개발을 통해 2021년 하반기 임상에 돌입할 계획이다. 원료 및 완제품은 이연제약 충주공장에서 생산된다.

더불어 공동개발 범위를 폐 섬유화, 신장 섬유화 등의 섬유증 관련 질환으로도 확장해 향후 지속적인 사업 협력을 이어나갈 전망이다.

네오진팜은 2019년 설립된 유전자치료제 개발 전문 바이오 벤처 기업으로 김효수 서울대병원 교수가 서울대병원 심혈관연구단의 다수 특허 유전자를 치료제로 상용화하기 위해 설립했다.

네오진팜은 이중 첫 번째로 김효수·이은주 교수 연구팀이 발견한 간경변증의 기전(간 손상 시 간-성상세포에서 TIF1γ 유전자가 감소하면서 간세포의 사멸과 동시에 섬유화가 악화됨)을 바탕으로, 간 섬유화를 억제하는 항 섬유화 유전자 TIF1γ 을 이용해 간경변증을 예방 및 치료하는 Anti-F1 유전자치료제를 개발하고 있다.

현재 치료제는 국내 특허 등록 및 미국에 특허를 출원했으며 기술 최적화 및 non-GLP 비임상 효능평가 동물실험에서 효과 검증을 완료한 상태다.

향후 이연제약과 네오진팜은 Anti-F1 유전자치료제의 대량생산공정을 개발함과 동시에 동물실험에서 효과를 재입증한 후 임상 승인을 위한 자료를 준비해 2021년 하반기 임상 1상을 신청할 계획이다.

이연제약 유용환 대표는 "Anti-F1 유전자치료제의 개발과 충주공장에서의 상용화가 성공적으로 이뤄질 수 있도록 최선을 다할 것"이라며 "이번 MOU를 시작으로 혁신적 연구개발 능력을 보유한 네오진팜과 향후 유전자치료제 개발 분야에서 지속적 동반자이자 가치·미래 지향적 관계로 함께할 예정"이라고 말했다.

김효수 네오진팜 대표는 "Anti-F1 유전자치료제는 간 손상에 의한 간 섬유화 환경에서만 발현되고, 간-성상세포에만 선택적으로 유전자가 전달돼 안전하고 효율적이라는 특장점이 있다"면서 "유전자치료제의 공정 개발 및 임상에 대한 기반과 노하우를 가진 이연제약과의 시너지를 통해 안전하고 효과적인 유전자치료제를 개발 및 상용화할 것"이라고 말했다.