바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

FGF19 유사체 '알다페르민' 위약 대비 1차 충족점 섬유화 개선하지 못해, 2차 충족점은 일부 지표서 개선효과 확인..."안과질환과 암질환 에셋에 집중"

‘비알콜성지방간염(NASH) 치료제 후기 임상 성공’이라는 높은 장벽을 넘지 못하고, 또 하나의 신약 후보물질의 임상개발이 실패로 돌아갔다. NASH는 여러 병리 기전이 얽혀 진행되는 복잡한 질환으로 아직까지 치료제가 없다.

초기 시장규모만 약 200억달러로 추정되는 NASH 치료제를 개발하기 위해 많은 회사가 뛰어들었지만, 2~3년전부터 길리어드, 젠핏 등 잇따른 임상실패 소식이 전해졌다. 심지어 첫 NASH 치료제로 기대됐던 인터셉트(Intercept)의 ‘OCA(obeticholic acid)’ 조차 지난해 7월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 시판허가 승인을 거절당하면서, NASH 치료제 개발의 어려움은 한층 더해갔다.

이번에 실패 소식을 알린 NGM 바이오파마슈티컬(Biopharmaceuticals)은 이러한 상황에서 긍정적인 임상2상 결과를 기반으로, 기대받던 약물이었다는 점에서 충격이 더해졌다. NGM은 지난해 2월 NASH 환자 78명을 대상으로 FGF19 유사체(analog) ‘알다페르민(aldafermin, NGM282)’을 24주 동안 투여한 결과 위약 대비 간 섬융화, 염증, 조직상 흉터 등 여러 지표를 개선한 긍정적 임상2상 결과를 발표했다.

이 결과를 바탕으로 임상2/3상을 이어갔으나, 안타깝게도 1차 충족점 지표에서 간섬유화를 개선하지 못했다. 또한 NGM은 내부적으로 남은 4억달러의 현금을, 핵심 적응증을 간·대사 질환에서 다른 질환으로 옮겨 투자할 계획이다. 회사는 “F2/F3 NASH 대상의 임상3상 개발을 추진하지 않기로 결정했다”며 “성장 분야인 안과질환(ophthalmology)과 항암제 프로폴리오에 집중할 것”이라고 밝혔다.... <계속>