바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

‘REX-001’, 자가유래 면역세포·줄기세포·신호전달물질 등 포함된 자가유래 세포치료제(Multi Cell Therapy, MCT)..DMC 권고따라 임상계속 진행

▲REX-001 기전(익사카 홈페이지 영상 캡처)

다양한 종류의 세포를 하나의 치료제에 포함시켜 다양한 효능의 세포치료제(Multi Cell Therapy, MCT)를 개발하고 있는 익사카(Ixaka therapeutics)가 만성 사지위협성 허혈증(CLTI) 임상3상에서 긍정적인 중간결과를 냈다.

특정 종류의 세포를 치료제로 사용하는 일반적인 세포치료제와는 다른 접근법이다.

익사카는 지난 8일(현지시간) 세포치료제 후보물질 ‘REX-001’로 진행한 만성 사지위협성 허혈증(Chronic Limb-Threatening Ischaemia, CLTI) 임상3상 중간결과에 따른 독립데이터모니터링 위원회(DMC)의 권고에 따라 임상을 계속 진행할 것이라고 발표했다.

CLTI는 말초동맥질환(Peripheral Arterial Disease, PAD)이 심화된 경우다. CLTI는 지방성 플라크(fatty plaque)가 혈관에 쌓이면서 발병하는데, 이는 염증반응을 일으키고 혈류를 방해한다. 특히 말초동맥이 막혀 다리 하부에 혈액이 통하지 않게 되면 발이나 발가락에 극심한 통증, 궤양, 괴사 등이 나타난다.

익사카의 REX-001은 환자로부터 유래한(autologous), 다양한 세포로 구성된 세포치료제(Multi Cell Therapy, MCT)다. 익사카에 따르면 REX-001은 환자의 골수로부터 얻는데, 특정 세포공정을 거치면 REX-001에는 고농도의 다양한 면역세포, 줄기세포, 신호전달물질 등이 포함되게 된다. 이들은 혈관내에서 플라크를 제거하고, 국소 염증을 줄이며 혈관 재생성을 촉진하고 기존의 혈관을 강화시킨다. REX-001은 유동성이 커 다리 하부의 동맥에 직접 주사하게 되면 작은 혈관까지 침투할 수 있다. 이런 방법으로 발과 발가락에 혈액과 산소를 잘 공급시켜 CLTI를 치료한다는 컨셉이다.

익사카는 REX-001의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 CLTI와 당뇨 진단을 받은 환자를 대상으로 임상3상을 진행했다(NCT03174522). 임상의 1차종결점은 치료 12개월차 허혈성 궤양의 완전 치료였다.

익사카는 자세한 임상 결과를 공개하지는 않았지만 DMC로부터 임상을 계속 진행할 것을 권고받았다고 밝혔다. 익사카는 임상에 참여한 환자의 30%, 50%가 12개월의 추적관찰을 마칠때마다 중간결과 분석을 하기로 했으며 이번 결과는 환자의 30%가 12개월의 관찰을 마침에 따라 진행됐다. 임상은 수정없이 계속 진행되며, 이로써 익사카는 REX-001에 대한 긍정적인 이익-위험(benefit-risk) 평가를 받았다는 설명이다. 안전성 관련 문제도 없었다.

익사카는 임상2상을 통해 REX-001의 효능을 확인한 바 있다. 해당 임상에서 허혈성 궤양이 완전히 치료된 환자의 비율은 REX-001군에서 75%, 위약군에서 14%였다.

조 두페르(Joe Dupere) 익사카 대표는 “REX-001로 진행한 CLTI 임상3상 중간분석 결과가 긍정적으로 나와 기쁘다”며 “CLTI 환자는 많지만 치료옵션이 좋지 않다. 이번 결과는 CLTI 환자들에게 중요한 마일스톤이 될 것”이라고 말했다.

길버트 와그너(Gilbert Wagener) 익사카 CMO는 “3상의 첫 중간분석결과는 우리의 리드 프로그램인 세포치료제 후보물질 REX-001에 중요하다”며 “DMC의 긍정적인 이익-위험 평가는 REX-001이 CLTI 치료에 효능이 있고 안전하다는 것을 확인시켜주는 것”이라고 말했다.