바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

사렙타의 유전자편집 툴에 진에딧의 폴리머 나노파티클 기술 적용, 최대 4개 질환 협력..."초기 인비보 결과서 전신투여로 근육조직 전달 가능성" 베팅

사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)가 잇따른 AAV(adeno-associated virus) 치료제개발의 난관을 극복하기 위한 차세대 모달리티(modality)를 확보하기 위해, 진에딧(GenEdit)의 비바이러스성 전달플랫폼(non-viral delivery)인 폴리머나노파티클(polymer nanoparticle) 기술에 베팅한다.

사렙타는 희귀근육질환(neuromuscular disease)에 전문성을 갖고 있는 회사로 지금까지 시판한 제품만 3개이지만 최근 어려움을 겪고 있다. 사렙타는 지난달 리소진(Lysogene)에 잇따른 환자사망과 임상보류 이슈로 후기 임상개발 단계 AAV 유전자치료제에 대한 권리를 반환했으며, 뒤센근이영양증(DMD) AAV 유전자치료제 임상3상에 실패와 주요 DMD AAV 후보물질의 허가지연 등의 악재가 잇따르고 있다.

이러한 가운데 사렙타는 최근 CRISPR과 유전자편집 분야로 신경근육질환 치료제 포토폴리오를 넓히고 있으며, 변화의 일환으로 진에딧과 본격적인 파트너십 딜을 체결한 것이다. 폴리머 나노파티클은 AAV와 비교해 상대적으로 안전성 이슈에 낮은 것으로 기대되며, 반복투여가 가능하다는 장점이 있다.

두 회사는 2020년 12월부터 연구협력을 시작했으며, 초기 결과 인비보(in vivo) 동물모델에서 진에딧의 폴리머나노파티클 기술이 전신투여로 특정 근육조직에 치료물질(therapeutic cargo)을 전달할 가능성을 증명하면서 이번 딜을 구체화하게 됐다.... <계속>