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바이오스펙테이터 신창민 기자

'바독솔론 메틸', 알포트증후군 대상 FDA 자문위 만장일치 승인거절 권고 후 CRL 수령

최초의 알포트증후군(Alports syndrome) 치료제가 될 수 있을 것으로 기대됐던 리아타 파마슈티컬(Reata Pharmaceuticals)의 ‘바독솔론 메틸(bardoxolone methyl)’이 결국 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 거절당했다. 이는 지난해 12월 FDA 자문위원회가 바독솔론의 신약허가신청(NDA)에 대해 만장일치로 승인거절 의사를 밝힌지 약 3개월 후 내려진 결정이다.

리아타는 지난달 25일(현지시간) 알포트증후군으로 인한 만성신장질환(chronic kidney disease)을 적응증으로 제출한 바독솔론의 NDA 대해 FDA로부터 최종보완요구서(complete response letter, CRL)를 받았다고 밝혔다.

발표에 따르면 FDA는 지난해 12월 개최된 FDA 심혈관 및 신장약물 자문위(CRDAC) 회의결과에 기반해 바독솔론 승인거절을 결정했다. FDA는 리아타가 제출한 임상결과에서 알포트증후군 환자의 신장기능상실 억제효능이 부족하다고 판단했으며 심장기능과 관련된 부작용을 문제삼았다.

FDA는 해당 이슈 해결을 위해 바독솔론이 알포트증후군 환자의 신장기능상실을 늦출 수 있거나 환자의 생존율 개선 등과 관련된 임상데이터 제출을 권고했다. 또 바독솔론이 심전도 QT간격(QT interval) 등 심장기능에 영향을 미치는지 확인하고, 부작용 위험성을 감내할 수 있을만큼 긍정적인 효능을 보이는지에 대해 입증할 것을 요구했다.... <계속>