바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

낭포성섬유증 치료제로 지난해 76억弗 매출 올린 '버텍스', 이번 APOL1 유전자변이 희귀신장질환 허가 임상추진으로 본 '질환확장 전략'?

하나의 질환에서 블록버스터 신약개발 성공을 어떻게 다른 질환으로까지 이어갈 수 있을까? 낭포성섬유증(cystic firosis, CF) 치료제의 강자, 버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)이 이러한 질문에 대한 답을 보여줄 수 있는 길목에 들어선 것으로 보인다.

버텍스는 APOL1 유전자변이로 인한 신장질환에서 'VX-147'의 허가 임상을 추진하겠다는 계획을 22일(현지시간) 밝혔다. 아직까지 치료제가 없는 APOL1 매개 희귀신장질환 대상 소규모 임상2상에서 기대 이상의 긍정적인 초기 개념입증(PoC) 결과를 공개한지 4개월만의 결단이다.

버텍스는 이번달말 임상2/3상을 시작할 계획이며 최종 분석까지는 2년이 걸리지만, 버텍스는 미국 식품의약국(FDA)과의 사전 논의를 마무리함에 따라 48주차 중간 데이터를 기반으로 가속승인 기회를 엿보고 있다.

또한 버텍스는 올해말 ex-vivo CRISPR 혈액질환 신약 ‘CTX001’의 신약허가 신청서 제출을 계획하고 있으며, 앞서 제1형 당뇨병에서 줄기세포 치료제 ‘VX-880’으로 췌도세포 기능을 정상화시켜 당뇨증상을 개선시키는 ‘전례없는 결과’를 발표하기도 했다. 흥미로운 점은 언뜻보면 이들 신약 후보물질 간에 연관성이 없어 보이지만, 버텍스는 꾸준히 타깃질환을 넓혀갈 수 있는 가능성을 보여주고 있다는 점이다.... <계속>