바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

‘내부설정 목표 미도달’로 로슈가 개발중단했던 ASO 약물, 비공개 금액 L/I..내년초 엔젤만증후군 3상 시작

오크힐바이오(Oak Hill Bio)는 지난 15일(현지시간) 로슈(Roche)로부터 희귀신경질환 안티센스 올리고뉴클레오타이드(antisense oligonucleotide, ASO) 치료제 ‘루고네르센(rugonersen, RO7248824)’을 사들였다고 밝혔다.

오크힐은 희귀질환 치료제를 전문으로 개발하는 바이오텍으로, 지난 2022년 다케다(Takeda)로부터 분사한 스타트업이다. 이번 독점 계약으로 오크힐바이오는 루고네르센의 글로벌 권리를 가진다. 계약규모 등 구체적인 내용은 공개하지 않았다.

오크힐은 로슈가 제공한 임상데이터가 엔젤만증후군(Angelman syndrome)을 적응증으로 추가 개발을 뒷받침하는 근본적 치료제(disease-modifying treatment)로서 잠재력이 있다고 판단해 이번 계약을 체결했으며, 내년초에 임상3상을 시작할 계획이다. 현재까지 엔젤만증후군의 발작 등의 증상을 완화하는 치료제만 처방가능하고, 질병을 직접 치료하는 승인된 치료제는 없다.

앞서 로슈는 지난 2023년 엔젤만증후군(Angelman syndrome) 환자를 대상으로 진행한 TANGELO 임상1상의 중간결과를 분석한 후 루고네르센의 개발중단을 결정했다(NCT04428281). 당시 로슈는 루고네르센이 내부기준(internal criteria)을 충족하지 못했다고 설명했지만 안전성 문제는 아니라고 강조했다.... <계속>