국제
유니큐어, 헌팅턴병 'AAV' 1/2상 "mHTT 50%이상↓"
기사입력 : 2022-06-28 07:01수정 : 2022-06-28 08:44
바이오스펙테이터 윤소영 기자
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AAV기반 유전자치료제 'AMT-130', 1년간 안전성 확인..헌팅턴병 원인단백질 mHTT도 감소
유니큐어(uniQure)의 유전자치료제 약물이 헌팅턴병(Huntington’s disease) 임상에서 12개월동안 양호한 안전성을 보였다. 또한 약물 투여 12개월 후 헌팅턴병의 원인이 되는 단백질도 50% 이상 감소시킨다는 것이 확인됐다. 이같은 긍정적인 결과를 바탕으로 유니큐어는 용량을 높여 임상을 진행할 계획이다.
유니큐어는 지난 23일(현지시간) 아데노연관바이러스(AAV) 벡터 기반 유전자치료제 후보물질 ‘AMT-130’로 진행한 헌팅턴병 임상1/2상 초기결과를 공개했다.
AMT-130은 AAV5 벡터에 헌팅틴단백질(Huntingtin protein, HTT) 타깃 miRNA(microRNA)를 운반하는 형식의 유전자치료제 후보물질이다. 헌팅턴병은 HTT를 코딩하고 있는 유전자 엑손1에 CAG 반복서열이 길어져, 이로인해 변이된 HTT 단백질(mHTT)이 생성되며 발병한다. AMT-130의 miRNA는 이렇게 길어진 HTT CAG 반복서열 부위의 mRNA에 결합해 정상 HTT 단백질이 합성되게 한다.
유니큐어는 현재 AMT-130으로 미국과 유럽에서 임상을 진행하고 있으며, 이번에 발표한 결과는 미국 임상1/2상에서 코호트 1에 참여한 환자의 12개월 까지의 결과다(NCT04120493).... <계속>
