바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

ATTR 아밀로이드증 심근병증(ATTR-CM) 3상 1차종결점인 6분 보행검사(6MWT)서 위약대비 유의미한 개선 확인.."올해말 NDA 제출 예정"

앨라일람(Alnylam) 의 RNAi(RNA interference) 치료제 ‘파티시란(patisiran)’이 ATTR 아밀로이드증에 의한 심근병증(ATTR-CM) 임상3상에서 긍정적인 결과를 냈다. 이미 유전성 ATTR 아밀로이드증에 의한 신경병증(hATTR-PN) 치료제로 시판되고 있는 파티시란은 이번 임상결과에 더 많은 환자가 있는 적응증으로의 확장을 기대할 수 있게 됐다.

지난해 12월 미국 브릿지바이오파마(Bridgebio pharma)의 TTR(transthyretin) 안정화제(stabilizer) ‘아코라미디스(acoramidis)’가 ATTR-CM 임상3상에서 실패함에 따라 업계는 같은 적응증의 파티시란이 긍정적인 결과를 낼 수 있을지에 대해 주시해왔다. 아코라미디스와는 달리 파티시란은 유의미한 효능 결과를 보여줬으며, 이에 따라 ATTR 아밀로이드증 치료제 개발시장에는 긍정적인 분위기로 바뀌는 모습이다.

이번 발표에 앨라일람의 주가는 전날 종가대비 약 50% 상승해 212.01달러로 마감했다. 이에 앨라일람 시가총액은 258억2700만달러(33조8383억원)로 뛰어올랐다. 2004년 나스닥시장에 상장된 이래 사상 최고의 시총이다. 상장 당시 주가는 주당 6달러였다. ATTR 아밀로이드증에 대한 in vivo CRISPR 치료제를 개발하고 있는 인텔리아(Intellia therapeutics)의 주가 역시 약 12% 상승마감했다.

앨라일람은 지난 3일(현지시간) 파티시란이 ATTR 아밀로이드증에 의한 심근병증(transthyretin-mediated amyloidosis with Cardiomyopathy, ATTR-CM) 임상3상에서 1차종결점을 만족시킨 긍정적인 탑라인 결과를 공개했다.... <계속>