바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

신경섬유종증 1형 치료제 개발

이수그룹 계열사 이수앱지스(ISU Abxis)는 30일 팜캐드(PharmCADD)와 신경섬유종증(Neurofibromatosis) 1형 치료제 개발을 위한 공동연구 계약을 체결했다고 밝혔다.

이번 계약을 통해 이수앱지스는 팜캐드로부터 연구중인 타깃 단백질에 작용하는 화학구조 디자인을 제공받게 된다. 팜캐드는 자사의 AI 신약개발 플랫폼 ‘파뮬레이터(Pharmulator)’를 이용해 최적의 약물 후보군을 찾고, 이수앱지스는 화합물의 합성 및 효능 입증을 진행하는 공동개발 구조다. 상세 계약내용은 공개하지 않았다.

팜캐드의 파뮬레이터는 약물과 타깃 단백질 간 상호 결합력을 정밀하게 예측할 수 있어 통상 4~5년 걸리는 비임상 진입까지의 기간을 절반 이상 단축시켜 줄 수 있다고 회사측은 설명했다.

신경섬유종증 1형은 17번째 염색체에 존재하는 NF1 유전자의 변이에 의해 발생하는 희귀 난치성질환으로 신경계, 뼈, 피부 등에 발육이상을 초래한다. 발생 위치에 따라 시력 및 청력 손실, 통증, 마비감 등의 심각한 신경계통 합병증을 일으킬 수 있다. 아스트라제네카(Astrazeneca)의 ‘코셀루고(Koselugo, selutinib)’가 승인받아 사용되고 있으나 제한적 효능과 여러 부작용 등의 한계가 있어 미충족의료수요가 높은 질환이다.

박장준 이수앱지스 최고과학책임자(CSO)는 “기존 신경섬유종증 1형 치료제가 처음으로 미국 FDA 허가를 받은 시점이 2020년이고, 국내는 작년에 승인이 된 만큼, 해당 시장은 이제 막 열리기 시작한 분야”라며 “팜캐드가 개발한 AI 신약개발 플랫폼의 케미컬 구조 최적화 스크리닝 방식으로 기존 제품이 시장을 장악하기 전에 개발속도와 효율을 높이는 것이 목표”라고 말했다.

한편 이수앱지스는 희귀질환인 고셔병 치료제 ‘애브서틴(Abcertin)’과 파브리병 치료제 ‘파바갈(Fabagal)’을개발해 국내외에 시판하고 있다.