바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

계약규모 비공개..‘억제(suppressor) tRNA’ 기반 넌센스 돌연변이 뒤센근이영양증(DMD) 약물 개발

테바드 바이오사이언스(Tevard Biosciences)는 지난달 28일(현지시간) 버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)과 넌센스 돌연변이(nonsense mutation) 뒤센근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD)을 적응증으로하는 억제(suppressor) tRNA 기반 약물개발 계약을 맺었다고 밝혔다.

계약에 따르면 버텍스는 테바드의 tRNA 플랫폼을 이용해 DMD에 대한 tRNA 후보물질을 발굴한다. 구체적인 타깃은 공개되지 않았다. 테바드는 tRNA 후보물질의 연구개발을 담당하며 버텍스는 해당 연구개발, 생산, 상업화에 필요한 모든 비용을 지원한다. 버텍스는 해당 후보물질의 DMD외 적응증으로의 개발과 그밖의 다른 근위축증(muscular dystrophy)에 대한 약물개발 옵션을 확보했다.

버텍스는 테바드에 계약금을 지급하고 향후 옵션행사금과 마일스톤을 지급하게 된다. 약물의 승인에 따른 로열티는 별도다. 구체적인 계약 규모는 공개되지 않았다.

테바드의 tRNA 기반 DMD 후보물질은 넌센스 돌연변이가 발생한 디스트로핀(dystrophin) 유전자 부위에 체내 tRNA 대신 억제 tRNA가 결합하도록 한다. 억제 tRNA에는 방출인자(release factor)가 아닌 정상 디스트로핀 단백질 번역에 필요한 아미노산이 부착돼 있다. DMD 환자에 해당 tRNA를 도입해 정상크기의 디스트로핀으로 번역시키는 전략이다.... <계속>