바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

mHTT 사일런싱 기반 'AMT-130', 작년 동일 임상결과 대비 mHTT 감소량 큰 폭 떨어져, 고용량군서 오히려 효능↓

유니큐어(uniQure)가 헌팅턴병(HD) 유전자치료제 후보물질의 초기 임상에서 혼재된 임상결과를 업데이트하며 주가가 41% 곤두박질쳤다.

지난해 6월 해당 임상의 저용량 투여군에서 돌연변이 헌팅틴(mHTT) 단백질의 양이 53.82% 감소했던 것과 달리, 이번 업데이트된 결과에선 mHTT 감소량이 8.1%로 이전 결과에 비해 큰 폭 줄어들었기 때문이다. 더욱이 이번에 처음으로 공개된 고용량 투여군의 mHTT 데이터에선 기준선 대비 오히려 7.8% 늘어나는 것으로 확인됐다.

유니큐어가 개발중인 해당 ‘AMT-130’은 작년말 B형 혈우병에 대한 첫 유전자치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 ‘헴제닉스(Hemgenix)’에 이어 회사가 개발중인 차기 리드 에셋이다. AMT-130은 AAV(adeno-associated virus)5 벡터를 통해 HTT를 타깃하는 miRNA를 발현시키는 약물이며, 이를 통해 환자 뇌에서 헌팅턴병 원인 물질인 mHTT 양을 낮춰 질병 진행을 막는 컨셉이다. 유니큐어는 AMT-130을 환자의 뇌에 약물을 1회 투여하는 방식으로 개발중이다.

유니큐어는 지난 21일(현지시간) AMT-130의 이같은 헌팅턴병(Huntington’s disease, HD) 임상1/2상 결과를 발표했다. 해당 소식이 알려진 후 유니큐어의 주가는 현재 41.1% 하락한 상태다.... <계속>