바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

‘GalNAc 접합’ ASO 다발신경병증 치료제로 승인..업계, “안전성·투약편의성” 개선해 시장 침투↑ 예상

아스트라제네카(AstraZeneca)가 2년전 계약금 2억달러를 베팅하며 아이오니스 파마슈티컬(Ionis Pharmaceuticals)과 공동개발한 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)가 드디어 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받았다.

해당 트랜스티레틴(TTR) 타깃 ASO인 ‘에플론터센(eplontersen)’은 아이오니스의 첫 TTR ASO인 ‘테그세디(Tegsedi, inotersen)’와 달리, GalNAc을 붙임으로써 약물의 효능(potency)과 안전성을 개선한 제품이다. 아이오니스는 이번 에플론터센의 시판허가를 통해, TTR RNA를 타깃하는 치료제 시장을 두고 앨라일람 파마슈티컬(Alnylam Pharmaceuticals)과 본격적인 경쟁에 나설 수 있게 됐다.

아스트라제네카는 지난 21일(현지시간) 에플론터센이 성인을 대상으로 한 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 연관 다발신경병증(hATTR-PN) 치료제로 미국 FDA의 승인을 받았다고 밝혔다. 에플론터센은 제품명 ‘와이누아(Wainua)’로 시판된다.

현재 RNA를 타깃하는 hATTR-PN 치료제로 아이오니스의 테그세디, 에플론터센, 그리고 경쟁사 앨라일람의 RNAi 약물인 ‘온파트로(Onpattro, patisiran)’, ‘암부트라(Amvuttra, vutrisiran)’ 등 4가지 약물이 있다.... <계속>