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바이오스펙테이터 정지윤 기자

"카스게비 개발에 CRISPR RNP 기술 사용"..유종상 툴젠 대표 "공정한 보상 원해"

툴젠(ToolGen)은 버텍스파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)의 유전자편집 치료제인 ‘카스게비(Casgevy)’에 대해 버텍스와 파트너사 론자(Lonza), 로슬린CT(RoslinCT) 등을 상대로 영국 법원에 특허침해 소송을 제기했다고 22일 밝혔다.

툴젠은 Cas9을 단백질형태 그대로 세포내로 전달하는 CRISPR RNP(ribobucleoprotein) 특허를 지난해 10월 유럽과 일본에 연이어 등록했다. CRISPR RNP는 현재 치료제 개발 및 동식물 유전자편집에 사용되고 있는 방식이다.

툴젠은 카스게비에 이같은 CRISPR RNP 기술이 사용된 것으로 보고 있다.

유종상 툴젠 대표는 “버텍스의 카스게비는 툴젠의 CRISPR RNP 기술을 사용해 탄생했다”며 “버텍스는 세계 최초로 CRISPR Cas9 기반 유전자 치료제를 시장에 내놓은 회사로, 이같은 치료제 개발에 툴젠의 CRISPR Cas9 및 CRISPR RNP 기술을 사용한 것을 인정하고 공정한 대가를 지불하기를 기대한다”고 말했다.

유 대표는 “이번 특허침해 소송은 영국내 환자들이 카스게비에 접근하는 것을 제한하는 것이 아닌, 합리적인 라이선스 계약을 통해 툴젠이 보유한 기술에 대한 공정한 보상을 받기 위한 것이다”고 강조했다.

카스게비는 지난 2023년 11월 영국을 시작으로 지난해 2월 유럽위원회(EC)로부터 시판허가를 받은 세계 최초의 유전자편집 치료제다. 버텍스는 2023년 12월 에디타스메디슨(Editas Medicine)과 CRISPR Cas9 기술의 대가로 1억달러 규모의 라이선스 계약을 체결했다. 카스게비는 겸상적혈구질환(SCD), 지중해성빈혈 등의 환자에 치료제로 사용되며, 1회투약 비용은 220만달러다.

툴젠의 CRISPR RNP는 DNA, mRNA 사용에 따른 사용에 따른 세포독성을 회피할 수 있고, 외래 DNA가 유전자에 삽입될 위험이 낮으며 ‘off-target’ 효과도 낮아 안전성을 확보할 수 있다고 회사는 설명했다.