바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

[WORLD Symposium 2024]차세대 지속형 효소대체요법 ‘개발가능’ 연구결과 2건 포스터 발표..“IND 신청 준비中”

한미약품(Hanmi Pharmaceutical)과 GC녹십자(GC Biopharma)가 공동개발하는 ‘월1회 피하투여(SC) 제형’의 파브리병 치료제의 개발 가능성을 보여주는 연구결과를 공개됐다. 1세대 치료제는 2주에 한번씩 정맥주사(IV)로 주입하며, 이보다 반감기를 늘린 형태이다.

한미약품은 지난 4일부터 9일까지(현지시각) 미국 샌디에고에서 열린 리소좀 희귀질환학회인 월드심포지엄(WORLD Symposium 2024)에서 파브리병 치료제로 개발하는 ‘LA-GLA(코드명 HM15421/GC1134A)’가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 연구결과 2건을 포스터로 발표했다고 15일 밝혔다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀 축적질환(lysosomal storage disease, LSD)에 속한다. 리소좀은 불필요한 물질들을 제거하는 세포소기관으로, 당지질을 분해하는 효소 알파-갈락토시다아제 A가 결핍되며 발생한다. 이로 인해 당지질이 축적되면서 세포독성과 염증반응을 일으키며, 결국 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.

현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT)으로 주로 치료한다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에 가서 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장기능 악화에 대한 유효성 부족 등 한계점이 있다.... <계속>