바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

주요 적응증 심근병증 3상서 임상디자인 “급 변경, 2Q로 탑라인 발표 연기”..업계, ‘임상개발 차질 가능성’ 제기

앨라일람 파마슈티컬(Alnylam Pharmaceuticals)이 차세대 TTR siRNA 약물로 진행중인 심근병증(ATTR-CM) 임상3상의 탑라인 결과에 대한 발표를 연기했다.

당초 앨라일람은 올해초에 해당 약물 ‘암부트라(Amvuttra, vutrisiran)’의 임상3상 결과를 발표하려 했으나, 임상의 효능 종결점 등을 변경하게 됐다는 이유로 올해 중반에 데이터를 공유할 것이라고 설명했다. 그러나 갑작스러운 임상디자인 변경 소식에 앨라일람이 임상에서 차질을 빚고 있는 것은 아닌지에 대한 업계의 우려가 제기됐다.

앨라일람은 이에 앞서 지난해 10월, 1세대 TTR siRNA 약물의 효능 부족으로 인해 미국에서 심근병증에 대한 적응증 확대에 실패한 바 있다. 심근병증은 앨라일람이 높은 매출 성장을 도모할 수 있는 주요 적응증으로, 현재 앨라일람이 시판하고 있는 TTR siRNA의 적응증에 비해 환자 수가 10배가량 더 많이 분포해 있다.

이미 1세대 약물의 적응증 확대에는 실패한 상태이며, 차세대 약물인 암부트라에 큰 기대를 걸어왔던 만큼 시장도 민감하게 반응하고 있다. 이번 소식을 발표한 이후 앨라일람의 주가는 10% 이상 하락했다.... <계속>