바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

버브 CEO “이번 부작용 LNP 전달시스템으로 인한 것 추정”..버브 “다른 이온화지질” LNP 적용 ‘VERVE-102’로 전략적 우선순위 바꿔, 2분기 임상시작 예정

버브 테라퓨틱스(Verve Therapeutics)가 부작용 이슈로 ‘최초의’ 염기편집(base editing) 후보물질의 임상개발을 중단했다. 환자 체내로 직접투여해(in vivo) 유전자서열내 염기하나를 바꿔, 질병을 치료하는 개념이다.

버브는 지난 2일(현지시간) 단회투여하는 PCSK9 리드 프로그램의 ‘VERVE-101’의 임상1b상에서 3등급 부작용이 관찰되면서 환자모집을 중단한다고 밝혔다. VERVE-101은 아데닌 염기편집(adenine base editor) 도구를 발현하는 mRNA와 PCSK9을 타깃하기 위한 가이드RNA(guide RNA), LNP의 3가지 요소로 구성된다.

버브는 임상에서 부작용이 관찰된 이후 독립적인 데이터모니터링위원회(DSMB)와 논의해 환자등록을 중단하기로 결정했다. 버브는 이러한 부작용에 대해 조사하고 있으며, 이 결과를 바탕으로 규제당국과 논의해 향후 경로를 정할 예정이다. 또한 미국 식품의약국(FDA)과 영국, 뉴질랜드 규제당국에 해당 안전성 결과를 알렸으며, VERVE-101의 임상시험계획(IND/CTA)는 아직 활성화된 상태이다.

그러나 이러한 판단과 동시에 버브는 다른 지질나노입자(LNP) 전달시스템을 적용한 후속 PCSK9 후보물질 ‘VERVE-102’의 개발과 임상 시작에 전략적 우선순위를 두기로 결정하면서, 사실상 VERVE-101에 대한 개발 전망은 흐려지고 있다. 두 약물에 적용된 LNP 종류가 다르며, 다른 약물 디자인은 동일하다. 버브는 오는 2분기 VERVE-102의 임상1상을 시작할 예정이다.... <계속>