바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

RNA 치환효소 리보자임 기반 ‘RZ-004’..로돕신 변이타입 무관하게 적용

알지노믹스(Rznomics)는 호주 연방의약품관리국(TGA)으로부터 유전성 망막색소변성증 치료제 후보물질인 ‘RZ-004’의 임상1상 계획에 대한 승인절차 완료 통보를 받았다고 8일 밝혔다.

호주에서 유전자치료제의 임상시험을 실시하기 위해서는 임상계획승인 사전단계로 유전기술규제처 (office of the gene technology regulator, OGTR)로부터 사전심의를 받아야 하며 알지노믹스는 올해 1월 해당 절차를 완료한 바 있다. 이로써 호주내 임상착수를 위한 모든 심의 및 행정 절차가 완료됐다.

망막색소변성증은 시각세포가 손상되면서 시야가 점점 좁아져 시력을 잃게 되는 질환이다. 망막에 색소가 쌓이면서 망막 기능이 사라지는 유전성 희귀 난치성 질환이다. 전 세계적으로 3500~4000명 당 1명꼴로 발생한다.

RZ-004는 알지노믹스가 보유한 RNA 교정/편집 플랫폼기술인 기반 트랜스-스플라이싱 리보자임(trans-splicing ribozyme) 기술을 이용해 변이가 발생된 로돕신(rhodopsin) 리보핵산(RNA)을 제거하고 정상 로돕신 유전자로 치환해 시력손상 억제 및 시력회복을 유도한다. RZ-004는 AAV(adeno-associated virus) 벡터를 통해 눈으로 전달한다.

핵심 차별성으로 알지노믹스 기술은 지금까지 알려진 150가지 이상의 다양한 로돕신 돌연변이를 하나의 치료제로 모두 교정할 수 있을 것으로 회사측은 기대하고 있다.

홍성우 알지노믹스 개발본부장은 “호주는 우수한 의료시스템, 의료진 역량, 대상환자수, 환자의 순응도, 규제기관의 지원 등 유전성 안과질환의 초기 임상개발에 적합한 요소들을 갖추고 있다”며 “향후 미국, 유럽 등으로 임상개발 국가를 확대해 나가겠다”고 말했다.

이성욱 알지노믹스 대표이사는 “이번 임상계획승인은 그간 여러 건의 항암제 파이프라인의 임상진입에 이어 회사가 보유한 플랫폼 기술의 특장점을 잘 살릴 수 있는 유전질환에 대해서도 임상단계로 진입했다는 의미를 갖는다”며 “RZ-004의 대상 질환은 승인받은 치료제가 없는 의학적 미충족수요가 매우 높은 질환이기 때문에 고통받는 환자들에게 치료기회 제공하고, 삶의 질 향상을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.