바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

‘네비보롤+도네페질’ 복합제, 건강한 성인 대상 생체이용률 등 확인, 2026년 2상 시작 목표

닥터노아바이오텍(Dr. Noah Biotech)은 지난 23일(현지시간) 루게릭병(근위축측삭경화증, amyotrophic lateral sclerosis, ALS) 복합신약 ‘NDC-011’의 임상1상 임상시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 2일 밝혔다.

NDC-011은 닥터노아의 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼을 이용한 신약재창출(drug repositioning) 기법으로 발굴한 복합신약으로, 고혈압 치료제로 시판되고 있는 ‘네비보롤(nebivolol)’과 알츠하이머병 치매 치료제인 ‘도네페질(donepezil)’로 이루어졌다. ALS 환자에게서 항염증효과, 신경세포 보호효과, 신경세포 분화촉진 효과, 근육세포 보호효과 등의 다중기전을 가질 수 있도록 설계됐다.

이번 임상1상은 미국내 임상시험 전문 기관에서 24명의 건강한 성인을 대상으로 진행할 예정이다. 2제 복합제제인 NDC-011을 구성하는 각각의 단일약물과 NDC-011을 단회투여 후 생체이용률, 안전성 및 내약성을 비교 평가하게 된다. 닥터노아는 이번 임상1상은 내년 상반기 내에 개시할 계획이며, 오는 2026년에는 임상2상을 시작할 계획이다.

NDC-011의 효능은 비임상 ALS 동물실험에서 운동기능저하 지연, 생존기간 연장효과를 통해 확인했다. 이러한 연구결과 미국 신경치료학회 국제학술지인 ‘뉴로테라퓨틱스(Neurotherapeutics)’ 2023년 10월호에 게재되었으며, 지난해 9월에는 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)으로 지정받았다.

닥터노아는 NDC-011의 글로벌 진출을 목표로 하고 있으며, 이를위해 글로벌 위탁개발생산(CDMO) 기업인 파테온(Patheon)의 미국내 cGMP 시설에서 알약(tablet) 형태의 FDC(dixed-dose combination)로 제형/제제 개발과 생산 및 품질관리를 진행했다.

닥터노아 관계자는 “루게릭병은 현재 허가를 받아 처방되고 있는 치료제는 있으나 치료효과가 기대에 미치지 못해 여전히 새로운 치료제의 개발이 절실한 상황이다. NDC-011은 ALS의 진행 및 증상을 완화시키고 환자 생존기간을 연장시킬 것으로 기대하고 하고 있다”고 말했다.