바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

'빠른 매출증가' 1세대 DMD 유전자치료제 '엘레비디스' 차세대 버전..치료유전자 및 캡시드 개선 마이크로디스트로핀 AAV 'SGT-003' 깜짝 결과..‘best-in-class’ 가능성 “세부 데이터”는?..임상 디자인 전략 ‘3가지 차이’..“교차투여 가능성도 확인”

솔리드바이오사이언스(Solid Biosciences)가 마침내 뒤센근이영양증(DMD) 환자 3명에게서 차세대 유전자치료제의 유망한 바이오마커 데이터를 공개하면서, 그동안의 오랜 시련을 딛고 재기를 시작했다.

솔리드는 초기 임상에서 90일차 생검(biopsy) 결과 핵심적인 근육 단백질 마이크로디스트로핀(microdystrophin)이 평균 110% 발현하는 것을 확인했고, 환자별로 84~135%의 발현을 보였다. 이는 앞서 솔리드가 환자에게서 임상적 이점으로 이어질 것이라고 제시한 기준치인 40%를 가뿐히 뛰어넘는 데이터이다. 솔리드는 시판제품 대비 2배 이상 우수한 수치라는 점을 강조했다.

직집비교는 어렵지만, DMD 유전자치료제로 유일하게 시판된 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 ‘엘레비디스(Elevidys)’는 확증 임상에서 12주차 마이크로디스트로핀은 평균 34.3% 수준으로 발현시켰다. 엘레비디스는 지난해 8억2080만달러 어치가 팔린 약물이다. 또다른 차세대 약물 경쟁사인 리젠엑스바이오(Regenxbio)의 DMD 약물은 9명의 환자에게서 마이크로디스트로핀을 10~77% 발현시켰다.

이 소식에 이날 솔리드의 주가는 32% 급등했다.... <계속>