바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 조정민 기자

면역항암제 CAR-T(Chimeric antigen receptor T cells)가 이르면 올해 11월 미국 시장에 첫 선을 보일 전망이다. 높은 치료효과로 '살아있는 약물(Living drug)' '연쇄살인마'로 불리는 CAR-T가 세계 최초로 상용화되는 것이다.

카이트 파마(Kite pharma)는 30일(현지시간) FDA로부터 '액시캅타진 실로류셀(Axicabtagene ciloleucel, KTE-C19)의 생물학적 허가신청서(BLA)에 대한 신속심사를 승인받았다고 밝혔다.

카이트 파마의 액시캅타진 실로류셀은 악성 B세포의 표면에 존재하는 CD19를 타깃으로 하는 CAR-T 치료제다.

이번 승인은 난치성 진행형의 비호지킨림프종 환자를 대상으로 진행한 ZUMA-1 임상2상의 긍정적인 결과를 토대로 이뤄졌으며 신속심사 지위가 부여된 액시캅타진 실로류셀은 처방약 허가 신청자 비용 부담법(PDUFA)에 따라 11월 29일 발효일자를 부여 받았다. 큰 이변이 발생하지 않는 한, 이 날짜에 신약 허가와 동시에 미국 전역 판매가 가능하다.

카이트 파마 의학 총책임자(CMO, chief medical officer)인 데이비드 장(David D. Chang)은 “난치성 진행형의 비호지킨림프종(NHL) 환자들이 6개월 이상 생존할 확률은 고작 50%에 불과하다”고 말하며 “우리는 액시캅타진 실로류셀이 새로운 치료제에 대한 환자들의 니즈를 해결하고 세포 치료의 미래를 향한 새로운 여정을 구축할 것이라고 믿는다”고 덧붙였다.

이번 신속심사 승인의 배경에는 ZUMA-1 임상시험에서 얻은 긍정적인 결과가 주요한 역할을 했다. 액시캅타진 실로류셀을 단회 투여 받은 환자 가운데 일정시간 종양감소를 나타내는 값인 객관적반응율(ORR)이 82%에 달했으며, 8.7개월의 관찰기간동안 완전관해(CR)을 보인 39%를 포함한, 44%의 환자에게서 지속적인 반응 효과가 나타났다.

일반적으로 발생한 3등급 이상의 부작용(AEs, adverse effects)으로는 빈혈(43%), 백혈구감소증(39%), 호중구수감소(32%), 열성호중구감소(31%), 백혈구감소(29%), 혈소판감소(24%), 뇌병증(21%) 그리고 림프구감소(20%)가 나타났다. 임상 중 병의 진행과 관련없이 발생한 사망자 수는 3명이며, 이 중 2명은 액시캅타진 실로류셀의 투여와 연관됐다고 여겨진다.

카이트 파마 측은 FDA 승인 이외에도 2017년 3분기 안에 유럽의약청(European Medicine Agency; EMA)에 시장진입 허가를 신청할 예정이다.