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바이오스펙테이터 천승현 기자

유럽혈액학회서 무치료관해 임상 결과 발표..'49% 분자학적반응 유지'

노바티스의 만성골수성백혈병 치료제 ‘타시그나’가 완치 가능성을 제시한 연구결과가 발표됐다.

9일 한국노바티스는 지난 6월 스페인 마드리드에서 열린 제22회 유럽혈액학회(EHA) 연례학술대회 포스터 세션에서 타시그나(성분명 닐로티닙)의 96주 무치료관해 임상 결과를 발표했다고 밝혔다.

▲노바티스 만성골수성백혈병치료제 '타시그나'

무치료관해란 만성기의 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병 환자에서 치료를 중단한 이후에도 분자학적 반응을 유지하는 것을 의미한다.

분자학적 반응은 주요 분자 생물학적 반응과 완전 분자 유전학적 반응으로 구분된다. 주요 분자 생물학적 반응(MMR)은 백혈병 유전자(BCR-ABL)가 처음 진단시보다 1000분의 1로 감소한 상태를 의미하며 만성골수성백혈병의 최소한의 치료 목표다. 완전 분자 유전학적 반응(MR4.5)은 백혈병 유전자가 거의 검출되지 않는 단계로 ‘기능적완치’ 가능성을 기대해볼 수 있는 상태를 의미한다.

이번에 발표한 연구에서는 2년 동안 타시그나로 1차 치료를 받은 이후 1년 이상 분자학적 반응을 유지한 필라델피아 양성 만성골수성백혈병 환자 190명을 대상으로 진행됐다.

96주간의 치료 중단 이후 임상 참여 환자의 48.9%(93명)가 주요 분자학적 반응을 달성, 무치료관해를 유지했다. 이중에서 완전 분자 유전학적 반응을 달성한 환자는 46.3%(88명)으로 나타났다. 임상 대상 환자 중 절반 가량이 타시그나의 복용을 중단해도 치료가 필요없는 정상 수준을 유지했다는 의미다. 타시그나를 투여해 치료 목표를 달성한 이후 복용을 중단해도 질병이 악화되지 않는 ‘완치 가능성’을 입증한 셈이다.

연구에서 치료 중단 중 주요 분자학적 반응을 상실해 타시그나 치료를 재개한 88명의 환자 중 98.9%(87명)는 완전 분자 유전학적 반응에 도달했다..

96주 동안 타시그나의 새로운 안전성 문제는 발견되지 않았다. 48주 이상 무치료관해를 유지한 환자 100명 중 첫 48주 보다 이후 두 번째 48주 임상 기간에서 이상 반응이 더 적게 발견됐다. 근골격계 이상반응은 첫 48주 동안 34%가 경험했지만 그 다음 48주 동안은 9%로 감소했다. 심혈관계 이상반응은 첫 48주 동안 2%, 두 번째 48주 동안 1%에서만 나타났다.

바스 나라시만 노바티스 글로벌 신약개발 담당대표 겸 최고 의학 책임자는 “이번 타시그나의 96주 무치료관해 연구 결과는 만성골수성백혈병 치료에 중요한 진전을 남겼다”면서 “타시그나가 백혈병 치료 발전에 직접적으로 공헌하고, 기능적 완치 가능성을 고려할 수 있도록 한 데 자부심을 느낀다”라고 말했다.