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바이오스펙테이터 장종원 기자

VM202-ALS 국내 특허 취득..美 2상 진입 예정, 특허도 출원중

바이로메드가 루게릭병으로 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료제 'VM202-ALS'의 국내 특허를 취득했다. 특허 출원을 위해 제출한 세포·전임상 결과에서 신경세포의 사멸을 억제하는 동시에 신경세포의 성장을 돕는 효과가 확인됐다.

14일 특허청 등에 따르면 바이로메드는 '간세포 성장인자의 둘 이상의 이형체를 이용한 근위축성 측삭경화증(ALS) 예방 또는 치료용 조성물' 국내 특허를 받았다. 당뇨병성 신경병증, 당뇨병성 허혈성 족부궤양 치료제 등으로 개발 중인 유전자치료제 'VM202'의 근위축성 측삭경화증으로 확대하기 위해 바이로메드가 2014년 10월 출원한 것이다.

VM202는 간세포 성장인자(HGF) 유전자를 삽입해 자체 개발한 pcK 플라스미드를 체내에 직접 주입하는 유전자치료제다. ALS는 운동신경이 선택적으로 파괴되면서 사지, 얼굴, 호흡근육 등 온몸의 근력저하와 근육 위축·마비가 진행성으로 나타나는 난치질환으로 VM202는 위축된 근육 내 혈관신생을 유도하고 운동신경에 재생을 촉진시켜 소실되는 근육조직의 퇴행을 지연하는 것은 물론 개선하는 효과가 기대됐다.

특허 공개 자료를 살펴보면 바이로메드는 세포, 전임상 실험에서 VM202가 신경돌기의 길이를 증가시키는 작용기전을 확인함과 동시에 신경세포의 성장을 40%가량 향상시켰음을 확인했다.

또한 VM202를 마우스 유래 운동신경 세포인 NSC-34에 투여시 세포성장이 48%가 증가했다. 대조군 대비 NSC-34세포에서 세포 사멸도 약 40%정도 억제했고 이러한 효과는 산화적 스트레스 상황에서도 확인됐다. ALS 치료제로서의 가능성을 확인한 것이다.

실제로 미국에서 진행된 1상에서 바이로메드는 최고 용량의 4배를 투여해 안전성을 확인했고 루게릭병의 진행속도 완화 및 신체기능 향상 가능성을 확인했다. 이에 따라 미국 FDA로부터 희귀의약품으로도 지정받아 신속심사(Fast Track) 자격도 얻었다.

바이로메드 관계자는 "이연제약과 공동으로 미국에서 2상 승인을 받았으며 미국 내 10개 병원에서 2상을 진행할 계획"이라면서 "미국 특허도 현재 출원 중"이라고 덧붙였다.