바이오스펙테이터 이은아 기자
피부암, 아토피, 파킨슨병을 치료할 신약 후보물질들이 공개됐다. 약물내성을 보이는 피부암 세포에서 기존 약물보다 항암효과가 뛰어난 화합물과 새로운 타깃으로 파킨슨병 치료에 접근하는 천연물 신약 후보물질이다. 근본치료가 가능한 마땅한 치료제가 없기 때문에 잠재력이 큰 분야다.
한국생명공학연구원(KRIBB)은 21일 서울 강남구 역삼동 코엑스에서 기술이전 설명회를 개최했다. 생명연 소속 연구원들이 도출한 우수 연구성과를 선별해 발표하고 연구자와 기업간 기술이전을 논의하기 위해 마련된 행사다. 최근 10년 이내 출원된 특허 중 세포치료제, 피부암 치료제, 노화제어, 천연물 소재 신약 후보 등 총 16건이 공개됐다. 그 중 피부암, 아토피, 파킨슨병 관련 신약 후보물질 2개를 소개한다.
◇튜불린 타깃 화합물, 피부암 마우스에서 기존약물보다 효과 우수
피부암과 아토피 질환에 대한 특이적 치료제와 진단 기술의 부재로 유병률은 갈수록 증가하는 추세다. 항암물질연구단 소속 김보연 박사는 피부암·아토피의 기존 약물보다 효능이 좋은 ‘WCI-1004' 화합물을 소개했다.
‘WCI-1004'는 세포 내 튜불린을 타깃해 세포분열을 억제시키면서 세포사멸을 유도하는 화합물이다. 피부암 마우스 동물모델에서 기존 약물로 사용되는 5-FU, Chlchicine 투여군과 비교시 피부암 크기 및 발생율이 약 80%정도 감소하는 효과를 관찰했다. 부작용도 거의 없었다.
아토피를 유도한 마우스 모델에서도 면역억제제인 사이클로스포린A와 비슷한 약효를 확인했다. WCI-1004 화합물 투여시 아토피를 유도시키는 사이토카인인 인터루킨4와 인터루킨13의 단백질과 RNA 레벨도 모두 감소하는 것을 관찰하며 아토피 치료의 가능성을 확인했다.
김 박사는 “기존의 튜불린 저해제는 약물내성을 보이며 신경독성으로 부작용 위험이 있는데, WCI-1004은 기존 약물의 내성을 극복하고 약효가 더 좋았다”며 “앞으로 피부암 치료를 위한 경구용·경피용 항암제와 아토피 피부염 항염증제로 활용이 가능하다”고 기대했다.
◇새로운 타깃 ‘Nurr1’ 활성화시켜 파킨슨병 치료, in vivo 유효성 입증
감염병연구센터의 김원곤 박사는 파킨슨병의 증상완화가 아닌 예방·치료가 가능한 천연물 소재 후보물질을 소개했다. 기존약물이 근본적인 치료가 아닌 증상 완화만 하고 부작용이 많다는 점을 고려하면 파킨슨병 치료제는 수요가 높은 분야다.
후보물질은 한약재로 많이 사용되는 팥꽃나무로부터 추출되며 DGF라는 유효성분을 포함한다. 이 추출물은 파킨슨병에서 새로운 타깃으로 알려진 Nurr1 전사인자를 활성화시킨다. Nurr1은 도파민 신경세포의 분화, 작용, 기능에 중요한 역할을 하고 염증반응도 억제하는 것으로 알려져 Nurr1 작용제는 새로운 파킨슨병 치료제로 기대되고 있다.
파킨슨 유도 동물모델(6-OHDA Rat)에서 팥꽃나무 추출물(DGF)가 뇌의 흑질에서 도파민성 신경세포에 대한 보호효과가 있는 것을 확인했다. 경구 투여 2주후 렛의 회전운동이 감소하면서 치료효과를 보이는 것도 관찰됐다. 유효성분인 DGH-2를 파킨슨병 동물모델에 투여했을 때도 도파민 신경세포가 증가했으며 행동양상도 회복됐다.
김 박사는 “in-vivo 파킨슨 모델에서 추출물 DGF와 유효성분 DGH-2에 대한 유효성을 확인했다”면서 “새로운 타깃인 Nurr1을 활성화시키는 치료기전으로 파킨슨병의 근본적인 치료제가 될 것으로 기대한다”고 말했다.